2023年10月26日，美国FDA批准了瓦莫洛龙（Vamorolone）口服混悬液 40 mg/mL的上市申请，用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。瓦莫洛龙（Vamorolone）是一款“first-in-class”类固醇药物，它与普通类固醇药物的区别在于，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X连锁隐性遗传病，也是临床上常见的进行性肌营养不良症，主要表现为肌肉进行性损害，通常在3-5岁开始发病。该病起病隐匿，患者在病程初期的临床症状往往并不明显，难以发现。

▲腓肠肌假性肥大 图源网络，如有侵权请联系作者删除

3岁左右，病儿步态和运动异常开始逐渐加重，爬楼、跑步、跳跃和站立等动作变得困难。随着病情恶化，肌肉无力加剧，脊柱呈现出前凸的迹象，走路时身体左右摇晃，如同“鸭步”。此外，病儿还会出现Gower征和双侧腓肠肌假性肥大等症状。

当病情进入平台期后，从4-5岁开始，病儿的运动能力开始衰退，多数患儿在12岁左右会失去独立行走的能力。不幸的是，这些患者通常在30岁之前会因为呼吸系统并发症或心力衰竭而离世。

杜氏肌营养不良症属于世界性疑难杂症，是罕见病中的常见病，大约每3500个新生男婴中就有一个患者。在此，医伴旅提醒家长们，如果发现孩子有类似的症状表现，应及时就医并咨询专业医生。早期诊断和治疗对于改善患儿的生活质量和预后非常重要。

▲Vamorolone的作用机制（图片来源：Santhera公司官网）

在杜氏肌营养不良症患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。而瓦莫洛龙（Vamorolone）能够在保持类固醇对杜氏肌营养不良症疗效的同时，减少副作用的产生。

美国FDA对瓦莫洛龙（Vamorolone）的批准基于IIb期关键临床研究（VISION-DMD）数据及来自三个开放标签研究及扩展研究的补充安全信息。在上述临床试验中评估了瓦莫洛龙（Vamorolone，2-6mg/kg/day）和强的松（Prednisone，0.75mg/kg/day）治疗杜氏肌营养不良症患者的疗效与安全性，总治疗周期长达48个月。

研究结果显示，与目前的标准护理皮质类固醇相比，瓦莫洛龙（Vamorolone）展现出良好的效果，且数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为相关的不良事件。

目前我国尚无杜氏肌营养不良症治疗特效药物方法，主要是对症治疗以减缓肌肉退化，预防并发症。瓦莫洛龙（Vamorolone）的获批，不但解决了未满足的庞大医疗需求，为患者们提供了一种新型皮质类固醇治疗选择，还让国内备受该疾病折磨的患者及无数的家庭看到了新的希望！

参考资料：

1.Catalyst Pharmaceuticals Reports FDA Approval of AGAMREE® (vamorolone) for Duchenne Muscular Dystrophy Granted to Santhera Pharmaceuticals.

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