首个由人工智能设计的药物即将进入批准前的最后试验阶段 在人工智能迅猛发展的今天，药物研发领域迎来历史性里程碑！由Insilico Medicine公司完全依靠生成式AI从头发现和设计的药物Rentosertib（原名ISM001-055），被誉为全球首个“纯AI药物”，近日最新进展显示：它在针对特发性肺纤维化（IPF）的2期临床试验中，显著改善患者肺功能，且安全性良好。业内专家预测，该药很可能在未来18个月内进入3期临床试验，这是申请FDA批准前的最后关键阶段。 特发性肺纤维化是一种致命的慢性肺部疾病，目前缺乏治愈手段，现有的治疗药物仅能延缓病情进展，每年导致数万人死亡。Rentosertib针对新型靶点TNIK（一种调控纤维化和炎症的关键激酶），通过Insilico的Pharma.AI平台仅用短短时间便从零设计而出，远超传统药物研发周期。 在2025年发表于《Nature Medicine》的2期a试验中，71名中国IPF患者参与随机双盲对照研究。结果令人振奋；试验还显示剂量依赖性疗效，伴随抗纤维化和抗炎生物标志物支持，且无严重药物相关不良事件。 该药物在不到两年的时间内就进入了人体试验，而通常需要 4 到 5 年，同时风险投资公司在 2025 年前三个季度向 AI 药物开发公司投资了 27 亿美元，全球制药 AI 投资预计到 2034 年将达到 164.9 亿美元。 Insilico Medicine创始人兼CEO Alex Zhavoronkov博士表示：“Rentosertib不仅是AI药物发现的临床验证，更是制药行业进入‘超级智能’时代的开端。” 公司已启动与中国和美国监管机构的讨论，计划2026年上半年在中国启动大型3期试验，同时推进吸入式制剂和肾纤维化适应症研究。 如果Rentosertib最终获批，将成为首个真正由AI“从靶点到分子”独立完成的上市药物，彻底颠覆传统耗时耗资的研发模式，为无数罕见病和难治性疾病患者带来新希望。 AI药物时代，已正式到来！你怎么看这一突破？欢迎评论区讨论！ AI医学技术 AI癌症研究 ai医药研发 ai新药研发 AI医药创新 ai新药 ai制药第一股
