如今，抗癌新药层出不穷，但是遗憾地是抗癌新药总是国外捷足先登，而国内总是晚了一步，这是目前的现状，急需要改变，急需要国人努力。

但是有总比没有好，我们可以尽快让国外的药品能够在国内上市，让国内患者尽快用上国外已经上市的新药，这是当务之急。如今，一款在国外已经上市的新药，2024年9月7日已经向我国国家药监局药品审评中心（CDE）提出申请，官网公示皮尔法伯（Pierre Fabre）申报的恩考芬尼胶囊上市申请已获得受理。

直肠癌

恩考芬尼胶囊是什么药物

恩考芬尼是由诺华制药公司开发的小分子靶向药物，即BRAF激酶抑制剂，是有丝分裂激活的细胞外信号调节激酶1（MEK1）和MEK2活性的可逆抑制剂，相比传统的黑色素瘤靶向药物疗效更好，目前已经在国外获批上市，在我们中国的临床试验也已经结束，已经向国家药品监督管理局药品审评中心提出申请，有望近期上市。

恩考芬尼胶囊具有良好的抗肿瘤作用机制

对于抗肿瘤药物来说，良好的抗肿瘤作用机制是发挥疗效的关键，一种新药是不是好药，与其作用机制密切相关，传统作用机制有一定疗效，但是对有些患者无效或不敏感，急需要新药来解决这个难题。

恩考芬尼是一种强效且具有高度选择性的BRAF抑制剂，通过抑制肿瘤细胞中表达多种突变形式的BRAF激酶（包括V600E）的RAF/MEK/ERK通路发挥作用；比美替尼是一种强效且具有选择性的MEK抑制剂。这两种药物通过抑制MAPK通路中的激酶来发挥作用，从而产生具有临床相关性的抗肿瘤活性，具有良好的作用机制。

具有良好的抗肿瘤作用

恩考替尼可以用于多种肿瘤的治疗

这次向我国提出的上市申请，本次上市申请的适应症可能为BRAF V600E突变型结直肠癌。该产品已经在美国和欧盟获批用于治疗黑色素瘤、结直肠癌、非小细胞肺癌等癌症适应症。2018年获批与比美替尼组合疗法治疗带有BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。2020年，恩考芬尼被FDA批准与EGFR抑制剂西妥昔单抗联用，用于治疗经前期治疗后产生BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（CRC）成人患者。2023年10月，FDA再次批准恩考芬尼与比美替尼组合疗法治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌患者，未来我国也会获批这些肿瘤的适应症，可以让更多的患者受益。

恩考芬尼作用靶点更加直接有效，是黑色素瘤治疗的新利器

黑色素瘤是一种高度恶性的皮肤癌，全球每年约有20万新发病例，其患者生存预后差，对患者的危害极大。以往的靶向治疗药物对靶点具有一定的作用，但是治疗效果有限，需要研发效果更好的靶向治疗药物，而恩考芬尼与传统靶向治疗药物相比，对靶点的作用更加直接有效，治疗效果更好，是黑色素瘤治疗的新利器。

黑色素瘤

国外临床研究结果显示，死亡风险降低40%

对于肿瘤患者来说，降低死亡风险，延长生存期是治疗的关键指标。恩考芬尼在美国及欧盟、亚太等进行了相关的临床试验，接受恩考替尼联合西妥昔单抗治疗患者的中位总生存期（OS）为8.4个月，而对照组（伊立替康联合西妥昔单抗或FOLFIRI联合西妥昔单抗）为5.4个月。此外，恩考替尼联合西妥昔单抗治疗的客观缓解率（ORR）为20%，而对照组为2%。

该研究结果表明，与对照组相比，恩考芬尼联合西妥昔单抗可显著提高BRAF V600E突变型mCRC患者的总生存率 （两组相差3.7个月），死亡风险降低40%，这是非常不错的，使死亡风险明显降低，取得了比较好的治疗效果。

恩考芬尼的耐受性良好

一种新的治疗药物，其临床疗效及安全性、耐受性是非常关键的，只有这些指标比较可靠的，才是比较理想的治疗药物，否则患者不耐受，再好的药物也是无济于事的。

在国外上市前的临床试验中显示，恩考芬尼耐受性良好，未发生预期以外的毒性反应，是一种治疗肿瘤的好药，也是潜力巨大的药物，已经获批用于多种肿瘤的治疗。

恩考芬尼是一种新药，其多项肿瘤治疗的适应症已经获批，这次在我国申请上市，值得期待，希望能够尽快获批上市，让患者得到实实在在的获益。