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科学家首次修正线粒体DNA突变线粒体医学盲区被攻破科学家首次在活细胞中成功修复线

科学家首次修正线粒体DNA突变线粒体医学盲区被攻破

科学家首次在活细胞中成功修复线粒体DNA突变。

这有望攻克长期无药可治的母系遗传线粒体病、衰老相关病症、部分癌症。

众所周知,线粒体是细胞的能量工厂,但它自己的DNA却几乎无法被编辑。

- 过去几十年,线粒体突变几乎是医学的盲区,常见的CRISPR/Cas系统,也进不了线粒体;

- 而这次荷兰团队,用上了DdCBE(脱氨酶衍生的胞嘧啶碱基编辑器),成功突破了封锁线。

更重要的是,修复后的mtDNA没有出现任何明显丢失或失活,反而在多组克隆中表现出“轻微净增长”。

也就是说:这不是一次性效果,而是有潜力维持长久稳定。

虽然目前还处在细胞/类器官实验阶段,离临床还有数年距离,但这个研究也证明:

“线粒体病可以编辑修复,不再是完全束手无策。”

有网友评论道,“以前只能眼睁睁看着突变毁掉一代又一代,现在科学家真的动手把它改了。”