女孩吃蔡磊研发药渐冻症没再发展一、关键时间线-2019-09：蔡磊确诊渐冻症，

女孩吃蔡磊研发药渐冻症没再发展一、关键时间线- 2019-09：蔡磊确诊渐冻症，启动药物研发与患者数据平台搭建 - 2021-05：从京东病休，全职攻坚渐冻症，推进多条药物管线 - 2024-05：RNAi疗法RAG-17中国获批临床，成为全球首个中美均获批临床的渐冻症药物- 2024-08：29岁患者小刘开始服用蔡磊团队药物- 2026-01：小刘用药两年，病情停止进展，可独立站立、自理并兼职；蔡磊发布新年公开信称“渐冻症必然被攻克”二、核心药物管线与疗效- RAG-17（RNAi，SOD1突变）：全球首个中美双临床批件；延缓疾病进展约80%，肺功能改善超60%；针对SOD1突变型（约占患者10%）- RAG-21（RNAi，FUS突变）：降低FUS蛋白水平，阻断神经元退化；临床数据待公布；针对FUS突变亚型 - 其他管线：共推进30余条，覆盖不同靶点2026年1月1日消息，29岁渐冻症女孩小刘服用蔡磊团队研发药物两年，病情停止进展，能独立站立、独居自理并兼职，成为研发成果的积极案例 。以下为核心信息：一、事件关键- 患者情况：小刘用药两年，症状稳定无恶化，可独立站立，生活自理并兼职；她既开心也担忧疗效能否持续 。- 蔡磊回应：称小刘是“200年来最幸运的那批人”，无需报答，愿她珍惜生命、创造价值；同时坦言全球尚无根治渐冻症的药物与办法，团队仍在攻坚 。- 新年表态：蔡磊发布公开信称“历史已被改写，渐冻症必然被攻克”，强调成果源于多方协作与政策支持 。二、药物与研发进展- 核心管线：团队推进30余条药物管线，重点针对SOD1等基因突变型（约占患者10%），如RNAi疗法RAG - 17，为全球首个中美均获批临床的渐冻症药物，可延缓疾病进展约80%，肺功能改善超60% 。- 技术助力：AI加速药物筛选，动物实验基地将测试周期从3年缩至8个月；搭建渐冻症患者科研数据平台，注册患者超1.6万例 。- 现状说明：现有药物针对特定亚型有效，渐冻症病因复杂，距“治愈”仍有距离，需更大样本验证疗效与安全性。三、意义与局限- 积极意义：为特定亚型患者带来控病希望，推动中国渐冻症药物研发进入全球前列，多款药物获FDA孤儿药资格。 女孩吃蔡磊研发药渐冻症没再发展