RP-A501是一款基于腺相关病毒（AAV）的在研基因疗法。...2024年美国心脏协会（AHA）年会最新科学进展（LateBreakingScience，LBS）专场公布了RP-A501治疗Danon病的1期临床试验结果，表明单次输注RP-A501后，男性患者多个可量化...
Genethon日前公布了在研基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。基于这些结果，该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国...
KateTherapeutics专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗遗传性神经肌肉疾病。该公司的专有DELIVER平台结合了多样化衣壳文库生成、基于转录本的体内筛选以及机器学习技术，用于开发功能性衣壳变体。该平台已成功...
在具体合作上，拜耳此前收购的AskBio已经和国内专注前沿基因治疗领域的信念医药达成战略合作，共同探索创新基因疗法潜力。双方将结合各自在基因治疗技术方面的专业积淀和优势力量，深入研究和探索通过肝脏靶向治疗途径实现创新...
除了基因治疗，团队还在探索干细胞疗法，建立神经干细胞移植与人工耳蜗植入相结合的综合技术体系，提高人工耳蜗的疗效，扩大人工耳蜗的适应症范围。这位连说话都争分夺秒的青年科学家，深受其博士导师丁家桓所言“做人看过程，...
并带来同类首创罕见病基因疗法的全球首秀。...在业内看来，作为国内首个已成功递交新药上市申请的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，BBM-H901有望引领中国的血友病诊疗进入基因治疗时代，改写B型血友病患者终生用药的历史。...
被问及为什么会选择深耕基因治疗方向，蔡宇伽说：“一路求学最终选定基因...蔡宇伽希望未来能研究出体内基因疗法来治愈地中海贫血患者，给患者直接注射基因药物，在患者体内自动识别缺陷干细胞、自动修复，以此大大降低，惠及更多...
她的家人辗转找到了有过5例MLD治疗经验的广妇儿血液肿瘤科学科带头人、专科主任江华，让Alma尝试了基因治疗法，将经过基因修饰的自体造血干细胞回输体内...美国食品药品监督管理局宣布批准OrchardTherapeutics公司研发的基因疗法...
细胞与基因治疗、脑机接口、合成生物制造等作为未来健康产业领域新质生产力的典型代表，北京市已系统布局并推进相关工作。日前，记者从北京市科委、中关村管委会获悉，在细胞与基因治疗领域，北京已突破了一批关键技术，并推动...
人民网北京10月31日电（记者董兆瑞）细胞与基因治疗（CGT）正在成为全球医疗健康领域的新焦点，有望成为晚期恶性肿瘤患者的福音。...所谓CAR-T疗法，是一种治疗肿瘤的新型免疫疗法，需要先从患者身体中提取T细胞，通过基因工程...
她的家人辗转找到了有过5例MLD治疗经验的广妇儿血液肿瘤科学科带头人、专科主任江华，让Alma尝试了基因治疗法，将经过基因编辑的自体造血干细胞回输体内。10月23日转出移植仓后，Alma情况良好，原本耷拉的左眼皮能睁开了，肢体...
广州医科大学附属妇女儿童医疗中心（以下简称“广州妇儿中心”）为Alma采用了基因疗法进行治疗，孩子已于10月25日顺利出院。一篇论文让患儿父亲下定决心 瑞典小女孩Alma长到1岁还站立困难，...已经成功为6例患儿实施了基因治疗。...
近年来，创新的生物疗法不断涌现，比如细胞治疗、基因治疗迫切需要通过开展临床研究使这些原创的新技术新方法走向临床。然而这些项目在首次应用于人体的阶段，往往具有非常大的挑战。记者从会上获悉，仁济医院申请并获批筹建...
目前的肝治疗方式可以限制乙肝病毒的复制，但无法清除这些乙肝病毒的基因...该公司旗下的EBT-107是一种基于CRISPR的双引导RNA（gRNA）基因疗法，旨在有效抑制病毒并消除持续感染的根本来源，该公司计划在2026年第一季度启动临床1b...
日前，SangamoTherapeutics宣布已与美国FDA就其在研基因疗法isaralgagenecivaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的加速批准监管途径达成共识。FDA同意，正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为该疗法获得加速批准的主要依据...
基因疗法有可能治愈遗传性眼病吗？内森斯向澎湃科技表示，“我认为药品审评专家仍然不知道它们（基因疗法）的效果究竟有多大。在效果最好的例子...基因治疗非常昂贵，目前尚不清楚如何以具有成本效益的方式将其扩展到更大的人群。...
“目前，我们已经完成了一例15岁Ⅰ型戈谢病男孩的基因治疗，这也是全球首例接受基因治疗的Ⅰ型戈谢病青少年患者。...因男孩舅舅为医生，看到了这一临床研究正在招募患者，于是建议男孩家人尝试一下这种全球最新的基因疗法。...
BeaconTherapeutics公司今日宣布，在研基因疗法AGTC-501在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的2期临床试验SKYLINE中获得积极结果。在接受治疗24个月后，接受高剂量AGTC-501治疗的眼睛的缓解率达到57%。接受低剂量AGTC-501治疗的...
近年来，基因疗法可谓相当火爆，尤其在罕见病领域为许多患者带来了新的希望。由于基因疗法在罕见病治疗领域的不断突破，使得全球范围内多个基因疗法产品得以成功上市。然而，这两天传来一个不好的消息，7名患有罕见神经退行性...
提到基因疗法，蓝鸟生物是绕不开的一个存在。1992年，两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身GenetixPharmaceuticals。经过近20年的坚持，蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效。2010年，《nature》发布了一项临床试验...
一款基因治疗渐冻症的创新药—托夫生注射液（Tofersen）在中国国内获批上市。...而Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），通过与SOD1mRNA结合引起SOD1mRNA降解，从而减少SOD1蛋白合成，这也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。