【基因疗法】新闻资讯

SMA<em>基因疗法</em>ZOLGENSMA在2~18岁患者中3期试验结果积极

SMA基因疗法ZOLGENSMA在2~18岁患者中3期试验结果积极

3期STEER研究的结果为使用一次性基因疗法治疗SMA增加了临床数据和新的现实证据。诺华表示,计划在2025年向美国FDA提交研究结果,希望让ZOLGENSMA能够用于治疗更广泛的SMA患者。详细研究数据将在2025年即将召开的医学会议上公布...

研究显示人工智能助力开发可用于基因疗法的纳米笼

美国和韩国研究人员合作利用人工智能模拟病毒的复杂结构,开发出一种创新的治疗平台,即新一代纳米笼。病毒会将遗传物质封装在蛋白质外壳内...希望这项研究能够加速基因疗法的开发,并推动下一代疫苗和其他生物医学创新取得突破。...

以商业模式创新提高基因与细胞治疗可及性

据美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)数据,截至今年第一季度,全球已批准32种基因治疗疗法、68种非基因改造的细胞治疗疗法上市,涉及黑色素瘤、脊髓性肌萎缩症、头颈部肿瘤等。业界认为,基因与细胞治疗技术有潜力从根本上解决...

祝贺!ViGeneron<em>基因疗法</em>VG801获FDA许可进入临床

祝贺!ViGeneron基因疗法VG801获FDA许可进入临床

ViGeneron公司日前宣布,该公司为在研基因疗法VG801递交的1/2临床试验的IND申请已经获得美国FDA许可,用于治疗Stargardt病和其他与ABCA4基因突变相关的...彰显了我们通过创新技术推动下一代基因治疗以应对重大未满足医疗需求的...

美迪西细胞&<em>基因治疗</em>药物研发服务平台

美迪西细胞&基因治疗药物研发服务平台

细胞&基因疗法近些年发展突飞猛进,为很多难治性疾病提供了可能性。...美迪西临床前研究服务涵盖药效学研究、药物安全性评价、药代动力学研究、生物分析等,建立完善的基因治疗产品研发平台可为细胞与基因治疗类产品提供药理药效...

布局<em>基因疗法</em>!诺华达11亿美元收购交易

布局基因疗法!诺华达11亿美元收购交易

KateTherapeutics专注于开发基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,用于治疗遗传性神经肌肉疾病。该公司的专有DELIVER平台结合了多样化衣壳文库生成、基于转录本的体内筛选以及机器学习技术,用于开发功能性衣壳变体。该平台已成功...

柴人杰:在耳聋基因治疗“长赛道”上坚定奔跑

除了基因治疗,团队还在探索干细胞疗法,建立神经干细胞移植与人工耳蜗植入相结合的综合技术体系,提高人工耳蜗的疗效,扩大人工耳蜗的适应症范围。这位连说话都争分夺秒的青年科学家,深受其博士导师丁家桓所言“做人看过程,...

以<em>基因疗法</em>新突破点亮生命之光

基因疗法新突破点亮生命之光

被问及为什么会选择深耕基因治疗方向,蔡宇伽说:“一路求学最终选定基因...蔡宇伽希望未来能研究出体内基因疗法来治愈地中海贫血患者,给患者直接注射基因药物,在患者体内自动识别缺陷干细胞、自动修复,以此大大降低,惠及更多...

瑞典女孩来穗求医 <em>基因疗法</em>创奇迹

瑞典女孩来穗求医 基因疗法创奇迹

她的家人辗转找到了有过5例MLD治疗经验的广妇儿血液肿瘤科学科带头人、专科主任江华,让Alma尝试了基因治疗法,将经过基因修饰的自体造血干细胞回输体内...美国食品药品监督管理局宣布批准OrchardTherapeutics公司研发的基因疗法...

一批细胞与<em>基因治疗</em>领域关键技术获突破

一批细胞与基因治疗领域关键技术获突破

细胞与基因治疗、脑机接口、合成生物制造等作为未来健康产业领域新质生产力的典型代表,北京市已系统布局并推进相关工作。日前,记者从北京市科委、中关村管委会获悉,在细胞与基因治疗领域,北京已突破了一批关键技术,并推动...

全球首例!15岁Ⅰ型戈谢病患儿在沪开展<em>基因治疗</em>

全球首例!15岁Ⅰ型戈谢病患儿在沪开展基因治疗

“目前,我们已经完成了一例15岁Ⅰ型戈谢病男孩的基因治疗,这也是全球首例接受基因治疗的Ⅰ型戈谢病青少年患者。...因男孩舅舅为医生,看到了这一临床研究正在招募患者,于是建议男孩家人尝试一下这种全球最新的基因疗法。...

基因疗法致癌疑云

近年来,基因疗法可谓相当火爆,尤其在罕见病领域为许多患者带来了新的希望。由于基因疗法在罕见病治疗领域的不断突破,使得全球范围内多个基因疗法产品得以成功上市。然而,这两天传来一个不好的消息,7名患有罕见神经退行性...

基因疗法第一网红,翻盘越来越难了

提到基因疗法,蓝鸟生物是绕不开的一个存在。1992年,两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身GenetixPharmaceuticals。经过近20年的坚持,蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效。2010年,《nature》发布了一项临床试验...

全球首款渐冻症<em>基因疗法</em>创新药在国内获批上市

全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

一款基因治疗渐冻症的创新药—托夫生注射液(Tofersen)在中国国内获批上市。...而Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO),通过与SOD1mRNA结合引起SOD1mRNA降解,从而减少SOD1蛋白合成,这也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。