国产首个!基因疗法新药破局血友病市场
随着血友病宣告进入基因治疗时代，国内已上市的基因治疗药物也增加到了9款，涉及眼科、血液、代谢、神经系统等适应症领域，另外还有超80款处于临床试验阶段的在研国产基因治疗药物，逐渐从血液瘤逐渐向实体瘤乃至慢性病拓展。...
本土基因疗法的商业化齿轮,开始转动了
中国国家药监局宣布，通过优先审评审批程序，已批准信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（BBM-H901，商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度...值得一提的是，这是本土首款获批上市的AAV基因疗法。...
全国首个血友病基因治疗药物获批
血友病是一种遗传病，...近三年，上海市相继发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。
国内首款血友病 B 基因疗法获批上市,同类药物海外定价超百万美元
这是中国首个获批的血友病B基因治疗药物，同时也是中国首个获批的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，曾先后被NMPA纳入突破性疗法和优先审评通道，是中国基因...但国际同类产品价格均高达百万美元以上，三者均为AVV基因疗法：...
国内首款基因疗法获批,同类药海外定价百万美元
该产品也是国内首个获批上市的基因疗法、首个获批的血友病B基因治疗药物。2024年12月，在第66届美国血液学会（ASH）年会上，信念医药发布的该药Ⅲ期临床试验结果显示，随访52周后，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均凝血...
上海药企研发生产,我国首个基因替代疗法药物获批
近三年，《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022—2024年)》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023—2025年)》相继发布，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一批创新成果。...
细胞与基因治疗有何发展前景?“四链”人才共论未来医疗
4月10日，国家（中关村）火炬科创学院举行IQTalk“未来医疗：细胞与基因治疗”轻社交沙龙活动。CGT（细胞与基因治疗）药物是继小分子药物、抗体药物之后，全球各主要发达国家和经济体竞相布局的新赛道，北京市具有原始创新和...
我国首个血友病B基因治疗药物获批上市,来自上海的它为何值得期待?
4月10日，我国血友病B基因治疗药物的空白被填上，基因治疗行业迈入新的里程碑。由上海本土企业信念医药全资子公司—上海信致医药科技有限公司研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基...
7年磨一剑,上海企业研发的血友病B基因治疗药物获批上市
中国青年报客户端上海4月10日电（中青报·中青网记者魏其濛）今天，由上海本土企业信念医药全资子公司-上海信致医药科技有限公司（以下简称信念医药）研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波...
国内首个基因疗法获批上市:用于治疗血友病
2012年，全球第一款基因疗法在欧盟获批上市，由此开启了基因治疗的新时代。这些年，在海外市场，已有多款基因疗法获批上市。不过，由于技术复杂、开发难度大、开发成本高，不少药物定价昂贵，售价在百万元人民币甚至上千万元...
中国首个基因疗法获批上市了:用于治疗血友病,价格预计年中公布
2012年，全球第一款基因疗法在欧盟获批上市，由此开启了基因治疗的新时代。这些年，在海外市场，已有多款基因疗法获批上市。不过，由于技术复杂、开发难度大、开发成本高，不少药物定价昂贵，售价在百万元人民币甚至上千万元...
国家药监局批准上市首个基因疗法
4月10日，国家药监局（NMPA）官网显示，NMPA通过优先...波哌达可基注射液为重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。该产品也是国内首个获批上市的基因疗法。
国内首个基因疗法获批上市了,用于治疗血友病
国家药监局官网发布消息称，通过...波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。...这也成为中国首个获批上市的基因疗法。（第一财经记者林志吟）
天价基因疗法,狂热追捧中踩下急刹
2025年3月，罗氏制药（Roche）宣布对旗下基因疗法子公司SparkTherapeutics启动“根本性重组”，全额减记24亿美元商誉。财务数据...实际上，彼时将基因治疗领域列为“优先发展领域”的辉瑞，近三年来正在逐步撤离基因治疗领域。...
基因疗法注射液为失明患者点燃希望之光
新京报讯（记者张璐）3月27日，2025中关村论坛年会开幕，2025中关村论坛重大科技成果在开幕式上发布，“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”作为成果之一入选。...这是一款采用腺相关病毒（AAV）为递送载体的基因疗法药物，通过一次...
阿斯利康全球CEO:大量技术已在中国涌现 基因疗法、细胞疗法,以及其他新技术领域所取得的重大突破
格隆汇3月24日｜阿斯利康全球首席执行官（CEO）苏博科近日表示，中国供应链是阿斯利康全球业务的重要稳定支柱，“大量技术已在中国涌现，例如很多基因疗法、细胞疗法，以及其他新技术领域所取得的重大突破。
投资回归理性,细胞与基因疗法领域创新有望破局
2025年3月18日，“细胞与基因治疗（CGT）产业化进展与项目融资路演对接会...余文心指出，要突破CGT发展“僵局”，首先要从科学发现与技术发展入手，探索将细胞与基因疗法用于更多适应证的可能，如将细胞疗法从血液瘤治疗推向实体...
光谷生物城力争三年内引进细胞与基因治疗产业链企业超20家
本次大会以“聚势细胞基因前沿，共谋光谷产业未来”为主题，共同探讨细胞与基因治疗领域的技术突破、产业趋势及投资机遇，助力光谷生物城打造全球细胞与基因治疗药创新高地。论坛设置了多场主题演讲与项目路演，深度解析行业...
“无药可治”困局破冰!雷特综合征中南首例基因治疗在广州实施
作为国家儿童区域医疗中心，广州妇儿中心建立细胞与基因治疗研究型病房与临床转化中心，为细胞治疗和基因治疗等前沿创新技术的临床转化提供了平台，也为罕见病患者提供了更多新疗法选择，打造“中国原创”基因治疗方案。...
突破!基因疗法唤醒“沉默天使”中国方案将改写雷特综合征治疗史
这个因雷特综合征（RTT综合征）逐渐失去运动、语言能力的女孩，成为中南地区首例接受基因治疗的“沉默天使”。自1988年中国首例RTT确诊以来，患者一直面临着无药可医的困境。3月14日，在朵朵度过危险期之后，广州医科大学附属...
中南地区首例雷特综合征基因治疗临床研究在广州妇儿中心开展
以“标准化设施、跨领域资源调配、多学科专业团队、规范化流程、信息化支撑”为基础，为细胞治疗和基因治疗等前沿创新技术的提供临床转化平台，也为罕见病患者提供新疗法选择。据介绍，接下来，广州妇儿中心将扩大受试者规模，...
基因疗法开创者“全剧终”
至此，细胞基因疗法开创者完成了属于自己的剧集演绎。根据3月10日宣布的一项交易条款，BMS以每股5美元、总价2.86亿美元全现金收购2seventybio，这一价格较后者3月7日收盘价溢价88%。2021年成立时，2seventybio拥有一款获批产品...
《柳叶刀》刊发!东大柴仁杰团队OTOF耳聋基因治疗临床新突破
OTOF基因疗法则直击疾病根源—通过腺相关病毒（AAV）载体将功能性OTOF基因精准递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能。...2024年1月8日，团队发表了全球首篇DFNB9基因治疗临床研究论文《AdvSci(Weinh)》（2024），报道了2例儿童...
从基因检测到基因治疗!张宏征:遗传性耳聋迎来好消息
从人工耳蜗到基因治疗，耳聋患者或能治愈 据了解，人工耳蜗技术是先天性耳聋患者唯一有效的治疗方法，...佩戴人工耳蜗的患者无法像正常人一样感受音乐旋律的美感，在嘈杂环境中，声音分辨率也欠佳，而新型基因疗法仅需单次注射。...
范先群院士:遗传性眼病基因治疗研究火热,期待更多新药惠及患者
而基因疗法药物的问世，对遗传疾病的基因治疗领域产生了深远而积极的影响。“而在国内，我们也开展了针对先天性黑蒙的基因治疗临床试验，由于现有的医疗技术很难将正常基因直接注入发生基因突变的目标细胞内，我们因此在临床...
再生元基因疗法最新结果公布,抢占耳聋基因疗法赛道
鼎新基因 是国内率先采用AAV双载体递送技术的基因治疗公司，其与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作推进的RRG-003是一款靶向OTOF基因的双AAV内耳基因疗法。2023年，在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上，RRG-003的IIT...
潜在首款!突破性基因疗法有望年中获批
2012（zopapogeneimadenovec）递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP...PRGN-2012是一款利用Precigen公司的腺病毒载体平台开发的现货型基因疗法，旨在激发针对感染HPV6或HPV11细胞的免疫反应。...
科研助力,照亮“蝴蝶宝贝”人生!这个罕见病团队参与首款国产基因治疗药物研发
2月27日，武汉市第一医院方面透露，该院皮肤罕见病团队已启动国内首款基因治疗罕见皮肤病药物临床试验，携手国内研究团队，共同为大疱性表皮松解症患者（又称“蝴蝶宝贝”）改变...并为罕见病患者积极尝试了生物制剂、靶向疗法等...