据诺和诺德于2024年12月20日发布新闻稿称，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alhemo(concizumab-mtci，康赛珠单抗)注射剂用于常规预防，以防止或减少伴有FVIII抑制因子的血友病A（先天性因子VIII缺乏症）或伴有FIX抑制因子的...
诺和诺德公司（NovoNordisk）(NVO.US)日前宣布，美国FDA已批准Alhemo（concizumab）皮下注射剂作为一种每日一次的预防性治疗，用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率。这些患者体内存在凝血因子抑制物。...
估计约30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者体内会出现凝血因子抑制物，这使得这些患者的血友病治疗变得更具有挑战性。尽管现有的治疗方法已显著改善了许多血友病患者的生活质量，但伴有抑制物的血友病B患者仍因预防...
12月16日，川北医学院附属医院顺利通过中国罕见病联盟、中国血友病协作组专家现场评审，正式获批南充市首家“血友病治疗中心”。评审专家组由中国医学科学院血液病医院杨仁池教授、山东省血液中心张心声教授、成都市第三人民...
血友病是一种罕见病，是凝血因子基因缺陷引起的X连锁隐性遗传性、出血性疾病，通常女性携带、男性发病。如果不能获得规范治疗，会有很高的致残和致死率。12月23日（周一）16:00-17:00，新疆血液病研究所喀什分所所长，喀什地区...
血友病是一种遗传性出血性疾病，长期影响患病者的日常生活质量，随着现代医学的进步，血友病的治疗方法逐步发展，基因治疗成为重要研究方向。12月11日16:00至17:00，“人民好医生”客户端邀请中国医学科学院血液病医院血栓止血...
儿童时期是治疗血友病的关键时期，如果在儿童期积极治疗、有效控制出血，血友病的孩子们可以像其他孩子一样健康成长。血友病是如何发生发展的？针对血友病的“个体化”治疗，临床中是否涌现了新的方式？12月6日16:00至17:00，...
[本报讯]近日，兰州大学第一医院通过中国罕见病联盟中国血友病中心建设项目血友病中心现场专家评审并正式授牌，成为甘肃省首家“血友病诊疗中心”。当日，现场评审专家组组长、中国医学科学院血液病医院杨仁池教授，北京协和...
近日，赛诺菲旗下血友病创新药物Fitusiran注射液被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目（以下简称“关爱计划”试点项目）。...
两岁时，曾子毅因感冒发烧，去医院打了屁股针，次日，他的臀部出现很大的血肿，刚开始父母以为是医疗事故，此后，辗转带他到不同医院排查，最后被确诊为是A型重度血友病。目前预防治疗是血友病规范化的治疗方式，但在现有疗法...
血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，根据《中国血友病诊治报告2023》，目前我国有登记的血友病患者约4万例。患者被称为“玻璃人”，因体内天生缺少特定的凝血因子，终生伴随着“血流不止”的痛苦。近十几年来，中国...
但是对于血友病人子毅和他的妈妈曾丽女士而言，进博会则成了治疗和控制血友病这一致死、致残性罕见病的生机。11月8日，第七届进博会进行到第三天，母子俩来到跨国药企赛诺菲的展台，分享了母子俩与血友病战斗的经历，并渴望着...
辉瑞长期致力于推进血友病诊疗与患者关爱，是目前国内唯一一家同时拥有基因重组凝血Ⅷ因子和凝血Ⅸ因子产品组合的公司，因子替代疗法开创了血友病从按需治疗到预防治疗的时代。辉瑞中国区医院急症及血液与罕见病事业部总经理...
11月7日，诺和诺德联合中华医学会罕见病分会、中国血友病协作组，在第七届中国国际进口博览会诺和诺德展台共同发布了《2030中国血友病综合关爱发展蓝图》，旨在勾勒出一条未来六年内全面提升中国血友病患者综合关爱水平的发展...
用于治疗血友病B的主打项目BE-101进入临床开发阶段；同时该公司宣布选定第二个候选药物，用于治疗低磷酸酶症（HPP）。这两个项目均基于BeBiopharma公司强大且高效的B细胞药物（BCM）平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使...
10月15日，辉瑞制药宣布，HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）近日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症）...
公司回答表示：STSP-0601项目已完成伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的Ib/II期临床研究，以及不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的II期临床研究；目前正在开展伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的IIb期临床研究...
近日，辉瑞的A/B型血友病新型药物Hympavzi在美国获得上市批准，可用于尚未对既往抑制剂治疗产生抗体的患者。在过去，血友病患者依赖频繁的静脉输液，可能需要一周多次给药。新药Hympavzi通过预充式注射笔或注射器每周皮下给药...