近日，《Blood Advances》发表了一篇题为“Analysis of polyfunctionality for enhanced BAFF-R CAR-T-cell therapy for hematologic malignancies”的研究论文，研究人员对一名套细胞淋巴瘤复发男性患者的BAFF-R CAR-T细胞产品PMB-CT01进行了测试。
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该男子在多种疗法中都经历了短暂的部分反应，在自体BAFF-R CAR-T治疗后，第30天显示完全缓解（CR），18个月后仍旧保持完全缓解状态。
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BAFFR-CAR-T细胞（PMB-CT01）是一种首创的靶向BAFF-R、自体CAR-T细胞疗法。2024年美国肿瘤学会（ASCO）公布了BAFFR-CAR-T细胞的 1 期临床试验，共1例B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和3例非霍奇金淋巴瘤 （NHL）患者参与评估，B-ALL患者在治疗1个月后实现完全缓解（CR）。
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3例非霍奇金淋巴瘤患者，分别在14个月、10个月和8个月时持续出现缓解，其中2例患者都患有患有表达CD19的套细胞淋巴瘤（MCL），在BAFFR-CAR-T细胞治疗1个月后达到微小残留病灶（MRD）阴性实现完全缓解（CR）。另一例患有CD19/CD20阴性T细胞/富含组织细胞的大B细胞淋巴瘤(THRBCL)患者在BAFFR-CAR-T细胞治疗1个月时部分缓解(PR)，在3个月时实现完全缓解（CR）。
该试验表明，BAFFR-CAR-T细胞是一种有前途的治疗选择。
CAR-T细胞疗法就是从患者身上分离出T细胞，经过工程改造来杀死肿瘤细胞。目前已在治疗各种血液系统恶性肿瘤取得成功。
CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤
2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO年会）公布了CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅰ期临床研究数据。
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该试验共纳入12例患者，有10例患者实现缓解，其中9例（75%）患者实现完全缓解（CR）。在这9例患者中，有5例患者完全缓解超半年！最值得注意的是，其中一例患者在CAR-T细胞PA3-17治疗前肿瘤肿块直径大于7cm，CAR-T疗法PA3-17注射液治疗28天后实现完全缓解，这就说明肿瘤已经完全消失！
国内首款CAR-T产品伊基奥仑赛治疗多发性骨髓瘤
伊基奥仑赛注射液（福可苏，Equecabtagene autoleucel）是国内首款获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫治疗产品。6月15日，2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上报告了伊基奥仑赛治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的临床数据。
该试验共纳入16例患者，结果显示：客观缓解率（ORR）达到惊人的100%！其中实现严格完全缓解（sCR）的患者高达93.8%！1年的无进展生存率（PFS）为84.4%。
该数据表明，CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛在不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤治疗中具有显著疗效。
CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛治疗免疫介导坏死性肌病患者病情持续改善的病例
目前，CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛在自身免疫性疾病中也取得了突破性进展。
2024年1月29日，《美国国家科学院院刊》发表了题为“Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR T-cell therapy”的研究论文，文中介绍了1例经伊基奥仑赛治疗的免疫介导坏死性肌病患者病情持续改善的病例。
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免疫介导的坏死性肌病（IMNM）是一种与自身抗体存在相关的自身免疫性疾病，对常规药物的治疗反应性差，复发率高。该患者表现为近端肢体无力，血清肌酸激酶水平显著升高，既往接受了多种免疫调节疗法，但仍存在持续性损伤并复发性发作。在CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗之前，患者已卧床不起，无法将手臂举过头顶。
在CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗第三个月时，上肢力量有所改善，并恢复了行走能力。临床缓解超过18个月！
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伊基奥仑赛拟用于治疗非肾脏系统性红斑狼疮和系统性红斑狼疮性肾炎的新药临床试验申请获批
8月12日，驯鹿生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准伊基奥仑赛拟用于治疗非肾脏系统性红斑狼疮(Systemic Lupus Erythematosus, SLE)和系统性红斑狼疮性肾炎（Lupus Nephritis, LN）的新药临床试验申请（IND）。
关于系统性红斑狼疮（SLE）
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。
CAR-T细胞疗法纳基奥仑赛治疗系统性红斑狼疮并发难治性血小板减少症患者的病例
7月24日，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》发表了题为“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”的研究论文，文中报告了CAR-T细胞疗法纳基奥仑赛治疗系统性红斑狼疮并发难治性血小板减少症患者的病例疗效。值得注意的是，该病例是全球首次将CD19 CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症的治疗。
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该系统性红斑狼疮患者伴有可逆性蛋白尿、关节炎和持续性血小板减少症，既往接受过大剂量糖皮质激素、羟氯喹、静脉注射免疫球蛋白、他克莫司等治疗，但病情未能得到缓解。在纳基奥仑赛治疗后，患者实现临床完全缓解。
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该病例报告表明，CD19 CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮具有巨大应用前景。
结语
目前CAR-T细胞疗法已上市多款血液系统肿瘤产品，实体瘤与自身免疫疾病也已取得重大突破，为实体瘤与自身免疫疾病患者带来了更多的治疗希望。相信在各研究人员的共同努力下，必将引领CAR-T疗法走向更多患者，造福广大患者，让更多患者不再受病痛折磨！
参考资料
1.https://ashpublications.org/bloodadvances/article/8/15/4066/516562/Analysis-of-polyfunctionality-for-enhanced-BAFF-R
2.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6534
3.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6515
4.https://www.pnas.org/doi/full/10.1073/pnas.2315990121
5.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
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