提起医院,大家第一时间想到的是“吞金兽”。随意一次治疗、一个注射的药物,就可能达到成千上万的价格。
大家联想一下,国内有这样一种特效药,价格更是高达69.9万元。普通人大半辈子的存款,有可能只够打一针。
但现在医保局通过商讨,把价格“压下来了”!3万块就能使用。
这本来是件欢喜的事情,有人却说:“澳洲只要185块。”
这是怎么回事?究竟是治什么病的药能卖这么贵呢?
罕见病,顾名思义就是发病率极低的疾病。虽然单个罕见病患者数量不多,但种类繁多,全球约有7000多种罕见病,累计患者人数庞大。
这些疾病往往危及生命或导致严重残疾,给患者及其家庭带来沉重负担。
以脊髓性肌萎缩症(SMA)为例,这是一种遗传性神经肌肉疾病,会导致肌肉萎缩和无力。患者可能无法行走、进食甚至呼吸,严重影响生活质量。
SMA患者家庭常常面临巨大的经济压力和心理压力,不得不放弃工作全职照顾孩子,同时还要承担高昂的医疗费用。
近年来,全球罕见病药物研发取得了一些进展,但总体上仍然滞后。据统计,目前只有约5%的罕见病有有效治疗方法。
这一方面是因为罕见病机理复杂,研究难度大;另一方面也与经济因素有关。
药物研发是一个高投入、高风险的过程。一款新药从实验室到上市,平均需要10-15年时间,投入可能高达数十亿美元。
对于常见病药物,制药公司可以通过大量销售来收回成本并获得利润。但罕见病患者基数小,即使药品定价很高,也难以覆盖研发成本。
这就造成了一个两难困境:如果不提高药价,制药公司就没有动力研发;如果大幅提高药价,患者又无力承担。
专利制度在一定程度上加剧了这一矛盾。为了鼓励创新,新药通常会获得20年左右的专利保护期。
在此期间,制药公司可以独家生产销售,往往会制定较高的价格以最大化利润。对于罕见病药物,由于市场小、竞争少,价格可能会更加昂贵。
为了平衡研发动力和患者可及性,各国采取了不同的策略。
美国在1983年通过了《孤儿药法案》,对罕见病药物研发给予税收优惠、市场独占权等激励措施。
这项法案极大地推动了罕见病药物的开发,但也带来了药价飙升的问题。
近年来,美国政府开始采取一些措施控制药价,如允许Medicare就部分药品价格进行谈判。
英国则采用了不同的方法。国民保健服务体系(NHS)会评估新药的成本效益,只有被认为物有所值的药品才能进入医保报销目录。
这种做法有效控制了医保支出,但也可能导致一些高价药物无法及时进入市场。
相比之下,发展中国家在应对高价药物方面面临更大挑战。有限的医疗资源要优先满足大众基本需求,对于昂贵的罕见病药物往往力不从心。
一些国家试图通过强制许可等方式降低药价,但这可能会影响制药公司的积极性,长期来看不利于新药研发。
在这种背景下,国际合作显得尤为重要。世界卫生组织一直在推动全球合作研发和药品可及性。
一些非营利组织也在积极行动,如药品专利池(MPP)通过与制药公司谈判,获得专利授权并允许仿制药生产,从而降低药价。
中国作为世界上人口最多的国家,罕见病患者绝对数量可观。近年来,中国政府越来越重视罕见病患者的需求,采取了一系列措施提高药品可及性。
首先是建立并不断完善医保谈判机制。国家医保局每年都会组织专家与制药公司进行谈判,将一批临床价值高、价格合理的药品纳入医保目录。
这一机制极大地提高了创新药的可及性,也有效控制了医保支出。
其次是构建多方参与的药品准入制度。除了医保谈判,还包括药品优先审评审批、临床急需药品优先审评等措施,加快了新药上市进程。
同时,鼓励社会力量参与,如慈善捐赠、商业保险等,形成多层次保障体系。
此外,中国还在积极构建罕见病患者救助体系。2018年,国家卫健委等五部门联合发布了第一批罕见病目录,为后续相关政策制定奠定了基础。
一些地方政府也出台了针对性的救助政策,如北京市将21种罕见病纳入医保特殊药品报销范围。
诺西那生钠在中国的经历是一个典型案例。
这是一种用于治疗SMA的创新药物,最初在中国上市时价格高达70多万元一针,一年治疗费用可能超过200万元,远超普通家庭承受能力。
经过多轮医保谈判,诺西那生钠终于在2021年纳入医保目录,价格大幅下降到3.3万元左右。
这一结果是多方博弈的产物:制药公司需要在中国这个巨大市场站稳脚跟,政府要平衡患者需求和医保基金承受能力,患者团体则通过各种渠道发声呼吁降价。
价格下降后,诺西那生钠的可及性显著提高。据不完全统计,纳入医保后第一年就有数千名患者受益。
这不仅改善了患者生活质量,也减轻了家庭负担,一些原本已经放弃治疗的患者重新燃起了希望。
然而,跨国药价比较是一个复杂的问题,不能简单地用数字对比。首先,各国经济发展水平和购买力差异很大。
同样是10万元,在中国和美国的含义可能完全不同。其次,各国医疗体系和政策环境也不尽相同。
有些国家可能通过税收等方式补贴医疗开支,虽然药价看似较高,但患者实际负担可能较轻。
罕见病治疗是一个全球性挑战,需要政府、企业、医疗机构、患者组织等多方共同努力。
虽然道路漫长,但只要坚持不懈,终能让每一个生命都得到应有的尊重和关怀。
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