美国食品和药物管理局近日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。
两种疗法名为Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是美药管局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法。据美国药管局介绍，这两种治疗药物都是由患者自身的造血干细胞制成，经过基因改造后，以造血干细胞移植方法，通过单次注射输回到患者体内。美药管局表示，将对接受这两种基因疗法的患者进行长期跟踪研究，以评估药物的安全性和有效性。
据新华社
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
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