转自:药明康德
今日,致力于开发B细胞疗法的BeBiopharma宣布达到多个关键里程碑。用于治疗血友病B的主打项目BE-101进入临床开发阶段;同时该公司宣布选定第二个候选药物,用于治疗低磷酸酶症(HPP)。这两个项目均基于BeBiopharma公司强大且高效的B细胞药物(BCM)平台,该平台利用基因编辑技术改造B细胞,使其能够持续产生治疗性蛋白质,最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物,无需预处理,具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。
该公司最近达到的里程碑包括:
2024年5月,BeBiopharma宣布其潜在“first-in-class”B细胞疗法BE-101的IND申请获得FDA的许可。BE-101的设计目的是无需预处理,即可让B细胞持续产生恒定水平的凝血因子IX,具有持久性、可重复给药性及可滴定性。首个人体临床试验BeCoMe-9已开始招募患者,这是一项多中心的人体剂量递增研究,旨在评估BE-101在中度至重度血友病B成人患者中的安全性和初步疗效。FDA最近已授予BE-101快速通道资格。
该公司宣布BE-102已被选为治疗HPP的候选药物,HPP是一种严重的遗传疾病,具有极高的未满足医疗需求。它的特征是由于ALPL基因的功能缺失突变,导致碱性磷酸酶(ALP)活性不足,从而引起骨骼和牙齿的发育不良和脆弱。现有的获批疗法需要每周多次注射,且仅限于儿科发病的形式。此前展示的数据表明,BE-102有潜力在体内生成活性ALP并且持续维持ALP水平。
该公司还宣布已完成8200万美元的融资,得到了多家风险投资公司和医药公司的支持,包括ARCHVenturePartners、AtlasVenture、RACapitalManagement、AltaPartners、LongwoodFund、百时美施贵宝和武田创投。获得资金将用于实现BE-101的临床概念验证,并推进BE-102的开发。
(转自:药明康德)