山东省立三院余喆教授团队联合山东省脐血库开展一项临床研究,探索脐带血(UCB)与脐带间充质干细胞(UC-MSCs)联合低剂量免疫抑制剂环孢素A(CsA,1-3mg/kg/d)治疗老年纯红细胞再生障碍性贫血的治疗效果[1]。研究结果于今年5月在线发表于SCI期刊《CurrentStemCellResearch&Therapy》。
在本报告中,我们采用UCB联合UC-MSCs输注以及CsA(1-3mg/kg/d)的方案进行了3例老年PRCA的治疗,取得了良好的效果,为PRCA的治疗提供了一种新思路。
其中年龄最大的患者97岁,男性。在4年前确诊PRCA,并且合并双肺间质性病变、胆囊占位、肝/双肾多发囊肿、脑萎缩、脑动脉硬化、心脏频发房性早搏、肺动脉高压等多项疾病,常规治疗没有任何效果。在2020年进行了两次UCB联合UC-MSCs输注,输注两周后HGB(血红蛋白)逐步升高,三个月后HGB恢复至136.5g/L(成年男性HGB正常值:130-175g/L)。
2021年1月,因上呼吸道感染、贫血再次入院,第3次进行UCB联合UC-MSCs输注,两周后脱离输血,后续免疫抑制剂逐步减量,HGB逐渐恢复到正常值(见下图所示)。该患者随访至距离第一次细胞输注后2年,病情平稳,肝肾功能、心功能持续稳定。
图一:97岁患者HGB水平
其他两例患者分别为66岁,73岁,合并多种疾病,均在2022年确诊PRCA后进行UCB联合UC-MSCs输注。在随访期间两位患者病情持续平稳,肝肾功能、心功能持续稳定。其中一位患者在输注一年后停用免疫抑制剂,恢复良好。
图二:73岁患者HGB水平
图三:66岁患者HGB水平
余喆主任总结
余喆主任接受采访时指出,脐带血在治疗老年血液病领域发挥着越来越大的作用。近年来,老年血液病发病率逐年升高,以前老年血液病患者只能靠输血维持生命。余喆团队根据发病机制,探索出脐带血联合脐带间充质干细胞,来治疗骨髓衰竭性疾病的方案。经过三年的研究,发现对老年血液病群体非常适用,患者最大年龄到了97岁。治疗的纯红细胞再生障碍性贫血,经与全国多中心的研究数据对比,有效率高达90%以上,可以有效改善患者的输血间隔,减少输血,用很小剂量的免疫制剂就能维持住血象。对于老年人的用药,医生向来谨慎,剂量过多损伤肝肾、过少不起作用。但是有了这种治疗方案后,安全性进一步得到了保障。
什么是纯红再障
红细胞在机体内就相当于是氧气搬运工,俗称“送饭员”。因为我们机体细胞以氧气为主要的能量来源,有了足够的氧气供应,才能各司其职维持各自的正常功能。
这些勤勤恳恳的红细胞,在没有特殊干扰的情况下,一般能在体内存活120天,它也会随着时间逐步消耗减少。所以正常情况下,我们的骨髓作为造血工厂,会不停歇地生产制造新的血细胞。
纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA),简称“纯红再障”,是一种少见的、由多种原因引起,骨髓单纯红系造血功能衰竭的贫血。本病分为先天性和获得性两大类。患者会出现易疲劳、心悸、气短、苍白等症状。如果是贫血非常严重的时候,有可能会导致消化系统缺血缺氧;有的患者也可能出现心肌的缺血缺氧,病人有可能会出现呼吸困难,端坐呼吸;也有可能会导致贫血性心脏病的发生,病人出现心律失常,心功能不全等。
参考文献:
[1]doi:10.2174/011574888X290378240424075002
(大众新闻·齐鲁壹点张晓燕)