改写一线治疗格局，助力患者更长生存

上海2024年11月7日--第七届中国国际进口博览会（以下简称"进博会"）期间，赛诺菲肿瘤携多发性骨髓瘤领域创新产品赛可益®（Isatuximab）亮相。赛可益®是全球首个获得FDA批准与标准治疗硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合使用，用于治疗不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成年患者的CD38单抗，有望在一线关键治疗窗口为患者实现"长生存"希望。通过进博会的"溢出效应"，该产品有望尽早惠及中国患者。

赛诺菲特药中国区总经理谢丽娟表示："赛诺菲扎根中国四十多年，抓住中国与世界共享开放的新机遇，通过进博会这个合作、创新的平台，加速将全球领先的创新药物和疗法引入中国。多发性骨髓瘤患者需要更多创新药破解复发难题，也需要在新诊断时就抓住一线治疗黄金窗口，新一代CD38单抗赛可益®满足这两大未尽之需，并将不断探索创新合作模式，按下惠及中国患者的‘加速键'。未来我们将持续追寻科学奇迹，积极携手本土合作伙伴构建创新诊疗生态，助力‘健康中国2030'肿瘤防治目标的实现。"

多发性骨髓瘤是发病率占第二位的血液恶性肿瘤[1]，高发于老年人群[2]，在中国老龄化快速进展的当下，多发性骨髓瘤不仅是单个患者与家庭面对的问题，也成为了健康老龄化下重要课题。这一领域在过去二十多年临床诊疗能力快速提升，但在当前环境下患者仍然面临诸多未尽之需。在本届进博会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）也分享了多发性骨髓瘤中国患者生存质量数据。

调查数据显示，进入治疗阶段后患者身心健康仍面临困扰。43%的患者行动能力受到限制，33%的患者自我照顾有困难，41%的患者日常活动受限，72%的患者曾感到疼痛或不舒服，65%的患者曾感到焦虑或沮丧。患者对现有治疗方法也存在较大未被满足的需求，治疗的整体满意度评分仅为61.7。"延长生命"、"阻止疾病进展"和"减少疾病症状"是患者对创新治疗方案最大的三个期待。同时，69%的医生也认为提高治疗方案的效果是未来亟需解决的问题，在"医生需要解决的问题"中位列第一。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）徐燕教授表示："本次调研让我们更清晰地了解目前中国多发性骨髓瘤诊治现状，也为诊治能力进一步提升提供了基础。多发性骨髓瘤患者面临复发困境，并且在现有疗法上仍存在身心健康、生活质量等诸多挑战，因此创新疗法加速引入和可及势在必行。如果可以在二线前甚至一线治疗时就达成深度缓解和较长的无进展生存，能够更好地延长患者生命。"

本届进博会上，赛可益®作为全球首个获得FDA批准与标准治疗VRd联合使用的治疗方案所基于的IMROZ3期临床研究结果也在中国公布。研究显示，与VRd的标准治疗并以Rd进行维持治疗相比，Isatuximab与VRd的联合使用，并以Isatuximab-Rd维持治疗对不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者而言，可显著降低40%的复发或死亡风险。从具体的数据来看，使用Isatuximab-VRd治疗的患者中，约有四分之三（74.7%）达到了完全缓解（CR），超过一半（55.5%）达到了微小残留病（MRD）阴性的完全缓解，而使用VRd治疗的患者则分别为64.1%和40.9%。

上海交通大学医学院附属仁济医院侯健教授表示："在目前多发性骨髓瘤治疗的过程中，一线治疗的窗口越来越关键，越早达到MRD阴性的完全缓解，越能为患者赢得更长期的生存获益。本次IMROZ3期临床研究结果为中国多发性骨髓瘤一线治疗带来了新的信心，Isatuximab与VRd的联合使用有望在现有VRd基础上重新定义一线标准治疗。期待通过进博会这样一个创新加速的平台，也能推动多发性骨髓瘤一线创新疗法尽早惠及中国患者。"

面对患者未尽之需，加速创新治疗方式可及也势在必行。近年来，NMPA在积极探索将真实世界数据（RWE）应用于药械产品的审评审批，助力国际先进药品及医疗器械更早进入中国市场惠及患者。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是中国唯一"医疗特区"，通过"先行先试"等政策，开展国际前沿的真实世界数据应用研究，为全国药械审评审批制度改革探索新工具、新标准和新方法，其中Isatuximab就是"真研速度"代表之一。Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松（Pd）治疗既往接受过至少2种治疗的多发性骨髓瘤患者的上市申请正式获得NMPA受理，成为首个利用乐城真实世界研究数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。

[1]Liu,Y.H.etal.(2014)"DiseaseBurdenofMultipleMyelomainChina,"Valueinhealth,17(7),p.A727.

[2]中国医师协会血液科医师分会,中华医学会血液学分会.中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）[J].中华内科杂志,2022,61(5):480-487.