中国食品药品网讯全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的抗组织因子途径抑制物HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）亮相第七届中国国际进口博览会辉瑞展台。同期，以“创新驱动诊疗升级”为主题的辉瑞罕见病及血液肿瘤主题论坛成功举行，聚焦血液疾病最新诊疗前沿信息，与会嘉宾共同探讨创新驱动临床诊疗升级的实践经验与成果，旨在携手提升我国血液系统疾病的创新诊疗水平，改善血友病患者生活质量，助力患者回归正常生活。

“‘让每一位罕见病患者重启新生’是辉瑞的坚定承诺。辉瑞长期致力于推进血友病诊疗与患者关爱，是目前国内唯一一家同时拥有基因重组凝血Ⅷ因子和凝血Ⅸ因子产品组合的公司，因子替代疗法开创了血友病从按需治疗到预防治疗的时代。”辉瑞中国区医院急症及血液与罕见病事业部总经理李进晖表示，“进博会是展示企业新质生产力的一个高质量、开放的平台。通过进博会，辉瑞得以介绍并展示在罕见病领域的全球创新治疗药物和诊疗理念。我们将继续与中国政府、行业和社会各界密切合作，进一步推动开启血友病诊疗新篇章，助力‘健康中国2030’宏伟目标早日实现。”

频繁输注带来沉重治疗负担，患者依从性差

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者会终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的患病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。

中国罕见病联盟执行理事长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康介绍说：“随着医学的进步，我国血友病治疗效果和个体预防取得了很大进步。目前，血友病临床诊疗在药物选择、可及性及诊疗流程方面，相较其他罕见病有了长足进展。然而，中国血友病的整体治疗与国际相比仍存在差距，由于治疗方案存在诸多限制，血友病患者日常要面临多种挑战，临床负担重，为了提高患者的生活质量，还需要社会多方共同努力。”

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授介绍，“目前，临床治疗血友病的疗法有限，血友病群体的治疗需求存在多种未被满足的问题，包括难以坚持用药、治疗对生活的影响、抑制物风险及长期治疗的压力。以血友病A儿童患者为例，预防治疗每周需要2-3次输注凝血因子或隔天一次，血友病B患者则每周需要1-2次输注。凝血因子通过静脉穿刺输注，频繁的静脉穿刺给儿童带来很大痛苦，也给患儿家长带来很大心理压力。”

一项中国代表性在线调查研究显示：我国以凝血因子替代疗法为主要治疗方案，仅有18%的成年患者能够坚持规律性替代治疗。此外，频繁输注增加治疗负担，导致依从性差，并且在治疗过程中难以实现“零出血”，患者仍可能发生关节疾病。

马塔西单抗实现“三重“创新，有效控制出血

马塔西单抗是由辉瑞公司研发的一种血友病新型疗法，是一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）K2结构域的再平衡药物。该药物曾获得美国食品药品管理局（FDA）授予的快速通道资格和孤儿药资格，并于今年10月获FDA批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A（先天性凝血Ⅷ因子缺乏症）或血友病B（先天性凝血Ⅸ因子缺乏症）的12岁及以上患者，以减少出血的发作。

会上，作为该非因子疗法马塔西单抗在中国临床研究的牵头主要研究者，杨仁池教授分享了马塔西单抗Ⅲ期BASIS研究数据。“马塔西单抗的研发利用创新机制，通过抑制TFPI对凝血通路核心——凝血因子X（FⅩ）的抑制作用，恢复凝血，达到出血和凝血的再平衡。这种创新机制不受血友病类型影响，可同时满足血友病A及血友病B患者的治疗需求；理论上不受抑制物影响，有望解决原有治疗受限于血友病类型和产生抑制物的临床痛点。此外，马塔西单抗每周一次、皮下给药且无需根据体重调整剂量的治疗模式，有望改变传统疗法一周多次、静脉输注给患者及家人带来的心理负担和用药负担。这三重创新，有望大大改善血友病患者的生存预后。”杨仁池教授表示。

BASIS研究是一项全球性的Ⅲ期、开放标签、多中心研究，评估了马塔西单抗对12岁至75岁以下患有重型血友病A（定义为FⅧ