多肽、寡核苷酸热度正盛

在瞬息万变的外部环境下，总有企业凭借敏锐洞察与持续创新，积蓄强大的后劲，在风口来临时精准把握机遇，赢得未来。

近日，药明康德发布的2024年第三季度财报再次印证了这一点：前三季度收入及利润环比稳步提升；第三季度收入重回百亿规模。若剔除新冠商业化项目，第三季度收入同比增长14.6%，在手订单也达人民币438.2亿元，同比大增35.2%。

药明康德的新分子（TIDES）业务表现尤为抢眼，Q1-Q3收入达35.5亿元，同比增长71%。

强劲的增长离不开药明康德在前沿领域的前瞻布局。

早在2011年，药明康德便洞察到多肽、寡核苷酸等分子类型的发展潜力，布局了多肽研究和测试能力；2018年整合并推出新分子业务板块WuXiTIDES，专注于提供寡核苷酸、多肽及相关化学偶联物的“端到端”CRDMO服务。

自2019年起，新分子领域的融资数据印证了这一布局的正确性。包括细胞和基因治疗（CGT）、多肽、寡核苷酸、蛋白降解疗法（TPD）等在内的新分子领域，融资事件数已占全球生物创新药融资的65%~75%，为药物研发和创新合作注入了源源不断的新生力量。

2024年前三季度新分子领域融资和交易主要就聚焦在多肽和寡核苷酸领域，这正是药明康德TIDES业务聚焦的方向。

今年前三季度，多肽领域的热度仅次于CGT和新型抗体药物领域，发生的交易金额达132.9亿美元，达成了43项交易，已披露首付款超20亿美元，其中单笔金额超过10亿美元的大额交易达4起；融资金额24.9亿美元。共发生51起融资，其中包含7起上亿美元的大额融资，并有两家公司成功上市。

推动多肽领域走热的重要因素是GLP-1药物的市场表现。

GLP-1是多肽药物的重要代表之一，已上市的适应症包括降糖和减重，而且在阿尔兹海默病、非酒精性脂肪性肝炎等多种疾病治疗上展现潜力。代表品种司美格鲁肽和替尔泊肽上市后，迅速成为重磅药物，带动GLP-1类药物吸引大量资本关注。

行业预测，GLP-1药物的销售额在2030年有望达到1090亿美元，是2023年的三倍。

今年有代表性的融资案例不少，如专注于GLP-1产品组合的Metsera公司首次亮相，即获得由ARCHVenturePartners领投的2.9亿美元融资。交易方面，恒瑞医药今年5月将GLP-1产品组合在大中华区以外的权益授出，总交易额高达60亿美元，跻身2024年迄今为止全球前五大药物研发交易事件。

药明康德布局GLP-1较早，近年来不仅引入了多项创新技术，如反应釜串联技术、连续流动色谱法、切向流过滤（TFF）/沉淀等，还多次扩建基地，升级产能。

过去12个月，药明康德化学业务平台所合作的临床在研GLP-1管线增长率高达80%，超越行业增速55%，同时支持了1款GLP-1药物的商业化生产。

相比多肽领域的“爆火”，寡核苷酸业务增长虽稍显温和，但凭借其独特的作用机制展现了巨大的应用潜力。RNA药物能够选择性作用于蛋白质、转录本和基因，拓宽了药物靶点的范围，使许多“不可成药”的靶点具备成药可能。

今年前三季度，全球寡核苷酸领域发生21起交易，交易总额达122.5亿美元，位列细分药物类型前五，逐渐引起市场的关注。

2024年以来，礼来、拜耳和诺和诺德等大型药企纷纷加大投资，布局寡核苷酸药物领域。1月，勃林格殷格翰与瑞博生物达成超20亿美元的合作协议，紧接着诺华以41亿美元引进舶望制药的多款RNAi疗法，拉开了寡核苷酸领域大额交易的序幕。3月，诺和诺德斥资10.25亿美元收购了专注于RNA疗法的生物技术公司Cardior，进一步加速了该领域的发展。

寡核苷酸的融资热度也随之高涨。今年前三季度，寡核苷酸领域共发生45起融资，金额达到11.26亿美元。8月，RNA药物公司BorealisBiosciences获得诺华和VersantVentures联合领投的1.5亿美元A轮融资正式亮相。DyneTherapeutics于年初在公开募股中筹集了3.451亿美元，其主要候选产品DYNE-251是一款创新点磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸（PMO）药物，已被美国FDA授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定。

PMO分子能够与特定mRNA前体结合并不易降解，成为研发热点。目前已获批的4款杜氏肌营养不良（DMD）寡核苷酸疗法均为PMO药物。

药明康德自2018年起便通过WuXiTIDES平台深耕多肽与寡核苷酸领域，在PMO类药物的开发与生产上不断精进技术；凭借深厚的技术积累与全面的工艺优化，成功将PMO药物的活性成分成本降低60%，使其成为切实可行的治疗方案。

针对PMO疗法的渗透性限制，药明康德还积极推动PPMO疗法的创新，将PMO与细胞穿透肽（CPP）结合，提升了疗法的临床效果。作为能够提供PMO与PPMO“一站式”解决方案的CRDMO平台，药明康德通过整合其多肽、制剂、分析等多部门的协作，将一款PPMO疗法从API开发到IND仅用时11个月。

WuXiTIDES平台已为三款DMD治疗PMO和PPMO疗法提供了全程研发赋能，持续推动这一领域的突破与发展。

尽管面临生物安全法事件带来的挑战，药明康德依旧凭借前瞻性的技术布局和持续创新的能力，展现出源源不断的后劲，继续稳步前行。

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（转自：拇指药略）