转自：药明康德

诺华（Novartis）今日宣布以总额11亿美元收购临床前阶段生物技术公司KateTherapeutics。诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。KateTherapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和Ⅰ型肌强直性营养不良症（DM1）的临床前候选药物。

KateTherapeutics专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗遗传性神经肌肉疾病。该公司的专有DELIVER平台结合了多样化衣壳文库生成、基于转录本的体内筛选以及机器学习技术，用于开发功能性衣壳变体。该平台已成功开发出一种新型肌肉靶向衣壳，这些衣壳在体内可高效且精准地递送至骨骼肌和心肌组织，同时有效避开肝脏。

KateTherapeutics的技术平台整合了衣壳和载荷技术，能够将基因载荷精准递送至目标组织，同时降低对肝脏等非靶组织的脱靶效应。这种创新方法旨在提升基因疗法的疗效和安全性，为治疗当前技术难以应对的复杂疾病（包括遗传性神经肌肉疾病）提供了全新的可能性。

根据协议条款，KateTherapeutics将有资格获得最高11亿美元的付款，包括在交易完成时支付的一笔现金款项，以及在实现特定里程碑后支付的额外款项。

参考资料：

[1]Addressingunmetneedsforinheritedneuromusculardiseases.RetrievedNovember21,2024fromhttps://www.novartis.com/stories/addressing-unmet-needs-inherited-neuromuscular-diseases