转自：医药观澜

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（RocheAcceleratorMember；姑苏重大创新团队；以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。

此次获批开展的临床研究采用士泽生物自主开发的用于治疗渐冻症的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药，该全球创新性产品已于2023年获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗渐冻症。

“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称“渐冻人”。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。因此，迫切需要开发新的治疗方案。

此次士泽生物获批的国家级干细胞临床研究备案项目，采用腰穿注射方式移植士泽生物异体通用型临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞，用于移植治疗渐冻症。士泽生物新闻稿表示，这对研究再生神经细胞移植治疗渐冻症的安全性并分析对渐冻症患者疗效的影响具有重要的临床意义。

迄今为止，士泽生物已获得由国家两委局正式批准开展的全部两项iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究项目，用于治疗中重度帕金森病及渐冻症。在士泽生物已开展的另一项国家级备案临床研究中：士泽生物已与合作医院完成多例经纹状体双侧壳核立体定位注射移植临床级iPSC衍生中脑多巴胺能神经前体细胞，用于治疗中重度帕金森病患者，其中包括在中国上海完成的中国首例临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病。

迄今为止，士泽生物临床级iPSC衍生细胞治疗中重度帕金森病最长随访期已超过9个月以上，迄今无细胞疗法相关不良事件出现，且多例患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均有显著性改善趋势。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证，该在研临床项目已于近日顺利通过中国国家卫健委及现场核查专家组的临床规范及GMP生产现场核查。

参考资料：

[1][全球首例]士泽生物治疗渐冻症全球孤儿药获批国家级备案临床并完成首例入组.RetrievedNov28，2023.Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/xDBaD5x-HCXAgv5p_QARjw