转自：嘉兴日报

■严曹琼

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统常见的恶性肿瘤，一旦患病，治疗难度大，严重影响生活质量。

近日，嘉兴大学附属医院（嘉兴市第一医院）血液科成功开展了全市首例靶向BCMACAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤，为此类患者的治疗开辟了新路径。

全身疼痛居然是骨髓瘤

61岁的任大爷（化名）因全身疼痛，一个多月前前往当地医院就诊，初步诊断考虑带状疱疹病毒感染，经对症治疗，症状未明显缓解。通过进一步检查，结果显示“多发胸腰椎椎体及肋骨异常信号，骨转移考虑”。随后，任大爷在家属陪同下来到嘉兴一院进一步治疗。

通过骨髓穿刺等检查，任大爷被确诊“多发性骨髓瘤”。“多发性骨髓瘤是血液系统第二常见的恶性肿瘤，发病率仅次于淋巴瘤，早期最常见的就诊原因就是骨痛。”血液科副主任颜敏超副主任医师介绍道。

随着检查的深入，情况愈发不乐观。任大爷的疾病存在多个髓外病灶，这意味着肿瘤细胞不仅侵犯了骨髓，已经扩散到了骨髓以外的组织。另外，还发现了3个细胞遗传学异常（即3个高危的染色体异常），这些进一步加剧了病情的复杂性。血液科主任曾惠补充说：“一般来说，具备其中一个因素就已属于高危状况，而任大爷同时存在4个高危因素，堪称‘高危中的高危’。而且预后差，传统治疗无法克服高危因素，生存期将大大缩短。”

BCMACAR-T细胞治疗成为新选择

面对这一严峻病情，血液科医疗团队迅速展开了讨论。尽管自体造血干细胞移植是目前常用的先进治疗方式，但由于多方面的担虑，任大爷拒绝了这一方案。考虑到大爷的复杂病情与治疗意愿，嘉兴一院血液科团队与签约合作的浙大二院钱文斌教授团队联合进行讨论研究，决定在靶向免疫化疗后，再采用前沿的靶向BCMACAR-T细胞治疗方式。

首先，通过靶向免疫化疗杀灭骨髓瘤细胞，降低肿瘤负荷，达到部分缓解后，通过外周静脉采集任大爷的单个核细胞，进行CAR-T细胞的制备。在这个过程中，需要对T细胞进行基因改造，使其能够特异性地识别和攻击多发性骨髓瘤细胞。与此同时，任大爷接受桥接治疗，以进一步控制肿瘤，保证后续能顺利接受淋巴细胞清除化疗以及CAR-T细胞回输。

经过紧张筹备和精细操作，顺利完成淋巴细胞清除预处理后，一切准备就绪。曾惠主任医师团队再次对任大爷的病情进行了全面评估，将制备完成的CAR-T细胞回输到任大爷体内，让这些经过基因改造的T细胞在体内增殖，特异性地攻击多发性骨髓瘤细胞。

“CAR-T细胞治疗的不良反应主要包括细胞因子释放综合征、CAR-T相关性脑病综合征、感染、肿瘤溶解综合征、凝血功能异常及噬血细胞综合征等。其中，细胞因子释放综合征和CAR-T相关性脑病综合征是最严重的反应，严重时患者有生命危险。”曾惠主任介绍道。

整个治疗阶段，颜敏超副主任和富琴燕护士长带领医护团队密切监测并及时处理问题先兆，钱文斌教授全程在线指导，其团队的梁赟、徐旸教授每周来院查房。

在此期间，任大爷虽然出现了发热、胸闷等细胞因子释放综合征的表现，但顺利渡过了难关。第10天，他的淋巴细胞数量就达到了标准值，意味着CAR-T细胞已经在体内成功增殖并开始发挥作用。随着治疗的持续，任大爷的病情进一步好转，疼痛减轻，精神状态也大有改善。不到3周时间，任大爷就顺利出院。

后续，任大爷还要进行长期的随访，他对未来充满了希望和信心。

靶向BCMACAR-T细胞治疗是一种新型的生物免疫疗法，通过改造患者的T细胞，使其能够特异性地识别和攻击多发性骨髓瘤细胞，达到清除肿瘤，重建患者免疫功能的目的。

对此，曾惠主任感慨地说：“过去，这类患者只能通过化疗和自体造血干细胞移植延长生存期，如今有了新的选择。CAR-T细胞治疗的疾病已从最初B淋巴细胞肿瘤发展到多发性骨髓瘤等血液肿瘤，目前还在开展CAR-T细胞治疗ITP（特发性血小板减少性紫癜）、SLE（系统性红斑狼疮）等疾病的临床试验。我们相信，随着医学科技的不断进步，将为更多患者带来希望。”