诺和诺德公司(NovoNordisk)(NVO.US)日前宣布,美国FDA已批准Alhemo(concizumab)皮下注射剂作为一种每日一次的预防性治疗,用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率。这些患者体内存在凝血因子抑制物。Alhemo是一种组织因子途径抑制剂(TFPI)拮抗剂,适用于皮下注射。新闻稿指出,目前许多针对伴抑制物血友病A或B患者的治疗需通过静脉输液进行,而Alhemo是针对该人群的同类疗法中首款皮下注射治疗方案。
估计约30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者体内会出现凝血因子抑制物,这使得这些患者的血友病治疗变得更具有挑战性。尽管现有的治疗方法已显著改善了许多血友病患者的生活质量,但伴有抑制物的血友病B患者仍因预防性治疗选择有限而承受疾病和治疗负担。基于这一人群中未满足的医疗需求,以及2期临床试验的结果,FDA曾授予Alhemo治疗伴抑制物血友病B患者的突破性疗法认定。
这一批准是基于关键性3期临床试验explorer7的积极结果。数据显示,接受Alhemo预防治疗的患者的年出血率(ABR)与未接受预防治疗的患者相比,减少了86%。接受Alhemo预防治疗的患者的估算平均ABR为1.7,而未接受预防治疗患者的ABR为11.8。Alhemo治疗组的中位ABR为零,而未接受预防治疗患者的中位ABR为9.8。作为次要疗效支持终点,接受Alhemo预防治疗的患者中,64%在治疗的前24周内未经历任何自发性和创伤性出血,而未接受预防治疗的患者中这一比例为11%。在explorer7研究中,接受Alhemo治疗的患者中最常见的不良反应为注射部位反应(18%)和荨麻疹(6%)。严重不良反应包括肾梗死和过敏反应。