2年实现药品医疗器械“全生命周期”监管显著加强，10年相关产业具备更强的创新创造力和全球竞争力……这些目标下，药械现代化监管将如何达成？
近日，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（下称《意见》），包括6个部分共24项内容，为健全支持创新药和医疗器械发展的监管体系、机制提出具体指引。
一位药监领域监管人士告诉记者，2015年8月9日国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，此次《意见》的发布距上一次系统性地开展药品医疗器械监管改革已过去近10年时间。10年中，我国药品医疗器械改革取得重要进展和显著成效，以2024年为例，全年批准上市创新药48个、创新医疗器械65个，我国在研新药数量跃居全球第二位。
全力支持研发创新
《意见》对药品医疗器械研发的支持力度空前。一方面规定了在审评审批机制上，药监部门要按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求操作；另一方面也强调了要发挥“标准”对药品医疗器械创新的引领作用，积极推进新技术、新方法、新工具的标准研究和转化。
上海市食品药品安全研究会首席研究员唐民皓告诉记者，首先，标准是药监部门顺应创新、促进前沿技术发展的管理工具；其次，标准也可以帮助药械行业不断迭代和调整，但这需要明确现有标准如何在实操过程中与行业有效衔接。
上海长三角医疗器械产业发展促进会会长林森勇告诉记者，新技术如果没有一项可遵循的标准，其产品是无法得到转化的。但标准的制定也需要合理、恰当，标准过高或过低都无法保证技术的顺利转化和产品的最终质量。他提到，对于人工智能、医用机器人、脑机接口、新型生物材料等前沿领域的标准化技术，可以参考ISO（国际标准化组织）相关标准，这些标准已通过国际市场的应用验证，成熟有效。
对于《意见》提到的“优化医疗器械标准体系”，林森勇告诉记者，优化医疗器械标准体系的根本目的，是要通过提升监管水平来保证产品质量。目前，针对人工智能医疗器械、医用机器人等前沿领域，药监部门已制定对应的技术审查要求，但技术审查要求也需要与产品注册标准做好衔接，才能对企业进行产品检测、评价等做出正确指导。
为全力支持研发，《意见》还提到“部分药品获批上市时，对注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，分类别给予一定的数据保护期”“对符合条件的罕见病用药品、儿童用药品、首个化学仿制药及独家中药品种给予一定的市场独占期”等。
唐民皓告诉记者，数据保护、市场独占是研发型企业非常关注的内容，这主要是因为药品注册申请人向CDE（国家药监局药品审评中心）递交的创新药临床试验数据资料一旦公开，很可能会产生被其他竞争对手采用并进行申报同类药物的风险。“为此，国家需要尽快完善数据保护的法律制度，考虑给予前述首创性研发企业临床试验数据一定的保护期限。”
《意见》对企业影响几何？记者从国内专注内分泌创新药物研发的企业华领医药了解到，受益于知识产权保护制度，该公司的首创新药“多格列艾汀”的专利期也得以延长。
“知识产权的保护是新药开发研究的前提，更是新药研发的生命线。”华领医药相关负责人告诉记者，中国创新药的研发必须围绕中国患者的特征、需求来展开临床应用，这就要求对临床数据、知识产权加以保护。通过建立、实施药品专利保护期延长制度，有效地保护新药研发的知识产权，同时这也有利于创新药企业从市场获得合理回报。
讯飞医疗智能硬件业务线总经理崔荣涛也告诉记者，《意见》的出台对于企业有诸多积极作用，尤其是对于人工智能医疗器械企业，创新医疗器械审批难一直是困扰产业创新的瓶颈。此次《意见》提出“医疗器械临床试验审评审批时限由60个工作日缩短为30个工作日”，可以帮助产品加速上市，使企业更快获得收益。
合规是基石
在MAH（药品上市许可持有人）制度下，持有人可以自行生产药品，也可以委托生产。而那些没有生产能力进行委托生产的持有人，就是业内俗称的纯B证企业。2021年1月至2022年底，我国B证企业从140家增至791家，增长率高达465%；截至2023年11月30日，全国B证企业数量达到1172家。
随着纯B证企业数量增长很快，质量管理能力也存在参差不齐的情况。而“合规”是确保药械产品质量的前提。
为此，在促进仿制药质量提升方面，《意见》提出要“加强对委托研发、受托生产和上市后变更的监管，支持信息化水平高、质量保证和风险防控能力强的企业接受委托”等。此外，《意见》还提出要“提高药品医疗器械监督检查效率”“提升医药流通新业态监管质效”等。
“接下来，药监部门对此类委托研发、生产、上市后变更等行为仍会支持，但整体监管趋势会有所收紧。”唐民皓称，鼓励委托研发、生产是不少研发型药企的选择，这有利于开放生产力，让市场去发挥配置资源的作用。《意见》对此也有指引，即鼓励委托方选择信息化水平高、质量保证能力强的，而不是以低价作为唯一标准。
林森勇也对记者表示，提升检查频次、持续开展监测工作等一定会增加监管成本且比较被动，因此科学、规范地设置监管工作的关键，是要将被动转化为主动，去发挥企业作为责任主体的主观能动性。
扩大对外开放合作
以“开放”促药品医疗器械监管改革，也是此次《意见》一大重点。
在深入推进国际通用监管规则转化实施方面，《意见》提出要“持续推动药品审评技术要求与国际人用药品技术协调会规则协调一致”“促进全球药物在我国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市”“积极推进国际医疗器械监管机构论坛、全球医疗器械法规协调会技术指南在我国转化实施”等。
唐民皓表示，2024年底召开的中央经济工作会议提到“积极发展首发经济”。这意味着，一方面，未来需要有更多“首发”药品和医疗器械通过全球多中心临床试验的方法在多个国家同步上市，一旦在全球积累了多个国家的临床试验病例和数据，当地药监部门的采信流程也会更顺畅；另一方面，也将有更多全球药物在国内率先落地。这两者的转化与融合应是相互的。
《意见》也对“优化药品医疗器械进口审批”“支持药品医疗器械出口贸易”提出具体要求，包括“优化已在境内上市的境外生产药品医疗器械转移至境内生产的审评审批流程”“支持外商投资企业将原研药品和高端医疗装备等引进境内生产”等。鼓励在境内已上市的药品医疗器械产品转为地产化，这不但有助于医药产品在国内市场的供应保障，也有助于提升中国药企的生产制造能力和水平。
林森勇告诉记者，《意见》中多项对于药品医疗器械参与国际规则、鼓励出口贸易和进口审批的内容，意在要求企业在运营过程中时刻具备全球化视野，尤其是在研发初始，就要做好系统性设计，将国际一流的技术标准、产品标准纳入进去，并考虑好产品后续在特定国家上市如何提前布局，为后续产品注册降低一定成本。
林森勇还提到，《意见》对于药品医疗器械进口审批的支持，主要是针对在市场上较为成熟的、临床使用覆盖较为广泛的产品，这些产品不需要再进行过多的临床试验，可以采用同品质临床评价等来进行申报注册，减轻企业负担。
构建科学监管体系
对于如何在药品医疗器械领域构建起科学的监管体系，《意见》提出应兼顾产业发展和安全需要。
唐民皓表示，现阶段，无论是“监管科学”还是“科学监管”，都需要放在医疗、医保、医药这三方面协同，以及医保支付的背景下去考虑，这在《意见》中也有所涉及。一方面，对于一些新产品的注册申报和市场准入，如何去评估和判断该产品的功能与疗效，这就需要一套监管科学和相关方法来应对。随着技术的不断更新，针对新产品的评估工具和方法也必须随之不断更新。
另一方面，对于日常监管工作来讲，更多应当倡导的是“科学监管”，监管背后的合理、适度是关键，这也需要工作人员在保障安全需要这一底线的同时，能够兼顾促进产业高质量发展。因此，在倡导“科学监管”方面，成本意识非常关键，需要把企业成本、监管成本，最终转为消费者的成本等，给予充分的考量。不计成本的监管不是科学监管。
上海健康医学院医疗器械学院医疗产品管理专业主任蒋海洪也告诉记者，“科学监管”在《医疗器械监督管理条例》中被确立为我国医疗器械监管的四大基本原则之一。科学监管这一原则主要应该体现在：有科学的监管机制、科学的监管标准，以及可科学执行的相关法律法规。
“在产业发展、临床需求满足、安全治理这三方面形成互动、共生的关系，这才是科学监管原则的最终体现。”蒋海洪称。
