近日，南方医科大学顺德医院成功完成一例地中海贫血异基因半相合造血干细胞移植，为一名13岁的男孩小云（化名）带来了重生的希望，也为众多地中海贫血家庭点亮了曙光。
据悉，小云4岁时发现贫血，辗转省外多家大医院求医后确诊为地中海贫血，并长期接受间断性输血，近一年来，频繁的输血更是让小云无法正常生活。这不仅给小云的思想带来了沉重负担，而且还会导致铁沉积心脏、肝脏，影响脏器功能。
随后，小云前往南医大顺德医院血液内科就诊，很不幸，主管医生没有在中华骨髓库寻找到全相合供者。相对幸运的是，小云的爸爸与小云的配型为半相合，这为移植手术提供了可能。但是小云爸爸已经50岁，对于异基因造血干细胞移植供者来说，已经是年龄偏大，而且小云爸爸也是一位地贫基因携带者。13岁以上的地贫患者移植难度也是非常大。
经过医院血液内科、儿科、输血科、营养科、放射科、药剂科等专家团队的详细评估和精心准备，同时与地贫移植经验丰富的兄弟单位进行反复移植讨论，移植手术方案最终确定。选择小云爸爸作为供者。
元旦前夕，小云经过了预处理化疗、造血干细胞回输，植入前综合征等。经过漫长而紧张的等待，好消息接踵而至。1月25日，小云的粒细胞、巨核细胞成功植入；移植后的第19天，小云顺利出舱，转入普通病房继续观察治疗，血红蛋白逐渐升至135g/L。
血液内科副主任邓兰表示，此次地中海贫血异基因半相合造血干细胞移植手术的成功，不仅是小云个人的幸运，更是医院在血液病治疗领域的一次重大突破——敢于挑战高难度大龄地贫患儿半相合造血干细胞移植，为更多地贫患者带来了治愈的希望。
地中海贫血是一种遗传性的红细胞先天性疾病，在广东、广西及周边湖南、湖北、江西等省份多见。治疗的方式主要有输血治疗、造血干细胞移植和刚刚兴起的基因治疗。
“对于输血依赖且暂时无法进行基因治疗的地贫患者，造血干细胞移植是目前更理想的选择，通过新的造血干细胞来替代患者的造血干细胞，来重建患者的造血功能和免疫功能，脱离输血，从而达到治疗疾病的目的。”邓兰说。
文、图|记者杨苑莹通讯员董瑞红
