4月10日，国家药监局（NMPA）官网显示，NMPA通过优先审评审批程序，批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。
血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液为重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。
该产品也是国内首个获批上市的基因疗法。
国家药监局批准上市首个基因疗法
界面新闻
2025-04-10 18:17:11
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