科创板日报:日前,美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法,成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童(9.5个月大)身上,定制药物于患病儿童出生6个月时正式完成。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门,标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。
科创板日报:日前,美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法,成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童(9.5个月大)身上,定制药物于患病儿童出生6个月时正式完成。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门,标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。