本报记者孙奇茹
走进北京民营独角兽企业艺妙神州位于海淀杏石口路的办公区，一面8米长的笑脸墙扑面而来。墙上有数百张笑脸，每一张笑脸都是一位被艺妙神州CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）产品所救治的晚期癌症患者。
“与癌症战斗的不只是医生和病人，还有我们。”笑脸墙上，这句话闪闪发光。
在北京大学肿瘤医院，一项CAR-T药物临床研究正在为晚期结直肠癌患者带来福音。
近20年来，晚期结直肠癌药物治疗进展非常缓慢。由艺妙神州研发的CAR-T新药，正尝试打破这一疾病治疗的全球困境。如果临床试验顺利，这款创新药三到五年内就能上市。
结直肠癌不是创新团队狙击的唯一一种癌症。几个月前，艺妙神州创始人兼CEO何霆带队研发的治疗晚期淋巴瘤的CAR-T药品上市许可申请获国家药监局受理，预计2026年初上市。
CAR-T药物，因利用人体自身免疫细胞制成而被医学界称为“活的药物”。“癌细胞就像城市里的坏人，而T细胞就像是警察。”何霆说，在提取患者自身的T细胞后，用基因编辑手段装上类似“钥匙”的特殊分子，再将CAR-T细胞回输到患者体内，一旦接触到有特定“锁”的肿瘤细胞，CAR-T细胞就会被激活，并对肿瘤细胞进行杀伤和清除。
2013年，正在清华大学癌症生物学实验室攻读博士学位的何霆被国际顶刊中的一篇论文吸引。文章提到，CAR-T对白血病的完全缓解率超过90%，但国内患者还用不上这样的技术，很多晚期癌症患者只能等待，甚至放弃治疗。也是在这一年，CAR-T这项全新的治疗技术被《科学》杂志评为2013年度十大科学突破之一。
那段时间，何霆、鲁薪安等三位清华学生把这个研究方向几十年来的专利和文章都看了一遍。他们意识到，一旦将CAR-T技术从科学成果推向前沿新药，将让无数癌症患者受益。
让癌症不再是绝症——带着用CAR-T技术治愈癌症的希望，2015年，从清华毕业后，同学三人成立艺妙神州，开启了一场持续十年的癌细胞阻击战。
当时，全球范围内还没有任何一款基于CAR-T技术的产品真正从科研成果成功转化并应用。几个初出茅庐的创业青年，面对的风险可想而知。
困难比想象的还要多。
慢病毒载体、细胞培养等核心技术全靠团队一项项摸索，还要克服供应链90%依赖进口的难题。让何霆至今仍记忆犹新的是，CAR-T药物的制备需要首先从人体中采血进行T细胞的采集，而在早期研发过程中，由于缺少志愿者，几位创始人甚至互相抽血以开展细胞工艺开发。
最难的还是人才招聘。“2015年左右几乎没人相信中国能做CAR-T，我们只能靠‘死磕’和‘信念’慢慢聚起团队。”何霆说。
支撑他们走下去的动力，一方面来自团队对技术的信仰，另一方面来自无数患者对重获新生的热切期盼。
2017年，将一袋透明的细胞注射液回输至患有白血病的小男孩体内后，其体内的大量肿瘤细胞在一个月后竟完全消失了。“这是孩子第一次有机会长大。”孩子的妈妈哭着说。
那一刻，对何霆和同事们而言，之前经历的熬夜的辛苦、融资的压力，都变得微不足道。
如今，CAR-T细胞疗法已成为当下治疗恶性肿瘤的“明星疗法”。基于这一疗法，艺妙神州的研发管线已覆盖了淋巴瘤、白血病等血液肿瘤和肝癌、骨肉瘤、结直肠癌、黑色素瘤等实体肿瘤。其中，进展最快的药物预计在2026年获批，有望成为国内首个获准上市的原研治疗晚期淋巴瘤CAR-T细胞治疗药物。
独角兽“秘笈”
政策护航+市场驱动
获批北京首张CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》、帮助晚期癌症患者经CAR-T治愈后首次成功生育后代、实体肿瘤细胞治疗候选药物获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准……艺妙神州的故事，是中国在细胞与基因治疗等前沿创新领域全面崛起的缩影。他们用实际行动证明，中国有能力在生物医药领域实现从跟跑到并跑、领跑的转变。
放眼全球基因细胞药物行业，从基因细胞药物的临床试验数量和治疗的患者人数来看，中国已稳稳占据全球前二的位置。“未来十年，将是国内自研CAR-T技术打破海外垄断的关键时期，我们将真正迎来‘国产为王’的时代。”何霆说。
这样的底气与信心，来自多年来埋头研发积累的创新实力。从创业之初，何霆就坚持一定要自主研发，攻克核心技术，研发中国人自己的CAR-T药物。
“从0到1”打造一站式自主基因细胞药物研发和产业化平台，掌握悬浮无血清慢病毒制备技术、高效T细胞激活技术、无血清T细胞培养技术等多项国内首创、国际领先的技术，艺妙神州持续推进基因细胞药物全环节的自研自产，有望为中国晚期癌症患者带来更高疗效、更高安全性和更低成本的治疗方案。
鼓励全球顶尖科学家创办前沿技术企业、推动提升药品审评效率、支持研究型医院与创新医药企业深度合作、引导耐心资本加大投入……近年来，北京相继实施三轮医药健康协同创新行动计划，在“政策护航+市场驱动”之下，医药健康产业已成为助推北京创新发展的“双发动机”之一，更多独角兽将脱颖而出。2024年，北京医药健康产业整体规模达1.06万亿元，成为全国首个医药健康产业破万亿的城市。