编者按：急性髓系白血病（AML）是一种起病急骤、进展迅速的恶性血液系统疾病，严重威胁着患者的生命健康。近年来，随着医学技术的不断进步，AML的诊断和治疗手段也在不断发展。然而，由于其发病机制复杂、临床表现多样，治疗仍面临诸多挑战。
【医悦汇】有幸邀请到北京大学首钢医院王明迪教授做客对话大咖栏目，深入探讨急性髓系白血病的发病情况、常见症状、发病原因、高危因素、诊断方法、标准治疗方案、预后情况以及靶向治疗进展。
专家介绍
王明迪
▶ 北京大学首钢医院血液内科副主任、副主任医师
▶ 北京医师协会血液内科专科医师分会理事
▶ 中国民族医药学会血液病分会理事
▶ 中国人体健康科技促进会淋巴瘤专业委员会委员
▶ 中国人体健康科技促进会中枢淋巴瘤多学科诊疗专业委员会委员
▶ 北京中医药学会血液病专业委员会委员
▶ 北京慢性病防治与健康教育研究会血液病专业委员会委员
▶ 北京女医师协会内科专业委员会委员
▶ 国家卫生健康科委科教司癌症领域专家库成员
▶ 北京健康科普专家
▶ 《中国继续医学教育杂志》血液学专业编辑委员会编委
▶ 从事白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液病的综合诊治工作，参与多项临床试验的开展，并承担临床重点项目课题。
医悦汇：请您介绍一下急性髓系白血病的发病情况如何？
王明迪教授：急性髓系白血病是一种源于髓系的恶性血液系统肿瘤。近年来，该病的发病年龄呈现逐渐上升的趋势。在西方国家，尤其是美国癌症统计数据库数据显示，急性髓系白血病的中位发病年龄为69岁。我国亦曾开展大规模流行病学研究，研究结果显示，我国急性髓系白血病的发病年龄分布相对年轻化。然而，该研究主要针对住院患者，因此其数据仅供参考。
医悦汇：急性髓系白血病常见症状有哪些？患者或家属如何早期发现这些症状并及时就医？
王明迪教授：急性髓系白血病的临床表现通常缺乏特异性。患者可能出现发热、出血（如牙龈出血、皮肤瘀斑、鼻出血或便血）等症状，部分患者还可能因贫血而出现头晕、乏力、活动后心悸及气短等表现，如果有白血病细胞增殖浸润组织器官，可能出现胸骨下段局部压痛、骨痛等。当出现上述症状时，建议患者及时前往医院进行血常规检查，以初步判断是否存在异常。
医悦汇：急性髓系白血病的发病原因是什么？
王明迪教授：目前，急性髓系白血病的发病原因尚未完全明确。其可能相关的发病因素包括物理因素、化学因素、感染因素等，还有一些血液病会发展为急性髓系白血病，如骨髓增生异常综合征、慢性骨髓增殖性肿瘤等。
医悦汇：哪些因素可能增加患急性髓系白血病的风险？
王明迪教授：例如，长期接触苯等化学制剂，或在特定工作环境中暴露于相关化学物质（如塑料生产工人），以及接触装修原材料等，均可能与急性髓系白血病的发生相关。此外，某些患者在使用过化疗药物后，也可能引发继发性急性髓系白血病。这些因素均可能与急性髓系白血病的发病有关。
医悦汇：如果怀疑患有急性髓系白血病，需要做哪些检查来确诊？
王明迪教授：当血常规检查提示血液成分异常，例如白细胞、红细胞、血红蛋白或血小板出现异常时，作为临床医生，尤其是血液科医生，通常会在这一基础上进一步进行外周血细胞形态学分析。首先，通过观察患者外周血中是否存在异常的原始细胞，初步判断是否存在急性髓系白血病的可能性。然而，并非所有急性髓系白血病患者的外周血细胞形态学分析中都能观察到异常原始细胞。因此，对于那些血常规异常且不能排除急性髓系白血病或其他急性白血病可能的患者，我们会建议其进一步接受骨髓穿刺，进行骨髓的细胞形态学、免疫分型、基因、染色体等检测。
医悦汇：当前，急性髓系白血病的标准治疗方案是什么？
王明迪教授：急性髓系白血病（AML）存在经典的治疗方案。支持治疗是进行化疗的基础，包括抗感染、输注血制品等。急性髓系白血病的治疗包括诱导缓解化疗、巩固强化等治疗。目前，除急性早幼粒细胞白血病（APL）外，其他类型急性髓系白血病采用经典化疗方案。疾病缓解后，根据患者危险分层，若为高危患者或缓解后有复发趋势，通常建议进行造血干细胞移植（HSCT），但需综合考虑患者年龄、体能等因素。若情况允许，建议进行异基因造血干细胞移植。对于低危或中危患者，一般可考虑后续继续进行巩固化疗。还可能根据患者是否存在治疗靶点，加用靶向治疗。对于急性早幼粒细胞白血病，采用全反式维A酸+砷剂±蒽环类药物，缓解后采用化疗、全反式维A酸及砷剂等药物交替维持治疗。
医悦汇：患者在接受治疗后，通常的预后情况如何？
王明迪教授：急性髓系白血病的治疗策略需根据每位患者的具体情况制定。通常而言，造血干细胞移植是目前唯一有望治愈急性髓系白血病的方法。然而，对于高龄或体能状态较差的患者，其预后可能相对较差。目前，针对老年急性髓系白血病患者的治疗，尚缺乏特别有效的方案。
急性髓系白血病的预后主要依据患者的危险分层进行评估，其中疾病危险分层涉及是否存在高危基因突变等因素。例如，若患者存在TP53突变或其他不良预后相关的突变，其预后往往更为严峻。
医悦汇：急性髓系白血病的治疗上，是否有一些新的进展？（靶向治疗、免疫治疗等）
王明迪教授：对于急性髓系白血病（AML）的治疗，靶向治疗、免疫治疗、化疗优化、诊疗策略等，均有新的进展。靶向治疗如FLT3抑制剂针对FLT3突变，尤其第二代抑制剂，特异性更强且副作用更少，显著提升生存率，为患者带来更大的治疗获益。
审阅：王明迪教授| 音频：粘洞 | 撰稿：娇娇
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