2024年9月底，一则“世界首例！中国团队成功‘治愈’1型糖尿病”的消息登上了热搜。

这是由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组以及杭州瑞普晨创科技有限公司共同组成的科研团队，利用化学重编程技术诱导自体多能干细胞制备出胰岛细胞组织，并通过将其移植到一位中年1型糖尿病患者体内，从而实现了让该患者摆脱掉胰岛素的“功能性治愈”效果。

也正是由于该案例的成果极其显著，其也以论文的形式刊发在了国际顶尖学术期刊《Cell（细胞）》上。

该研究结果刊登于世界顶级学术期刊《Cell》

医学上，1型糖尿病在青少年甚至儿童时期就可以发病，确诊年龄常常＜30岁。而一旦确诊以后，会被认为需要“终身依赖胰岛素”来进行治疗。

可问题是，在经过了数十年的胰岛素治疗以后，很多1型糖尿病患者都不得不面对“胰岛素剂量越来越大”、“血糖控制越来越差”以及“严重低血糖频繁出现”等诸多问题。

因此，当听到干细胞技术有希望“治愈”1型糖尿病的时候，相信很多1型糖尿病患者都是非常期待的。

那么，问题来了：

这篇文章就来详细整理一下，上述这些在实际操作层面上大家很可能会关注的细节问题。

一说起“干细胞”，很多人首先会想到的可能是“在出生时可以储存起来的脐带血干细胞”，又或是“能够从骨髓、血液以及脂肪组织当中提取出来的造血干细胞、间充质干细胞”等等。

但其实，在这个案例当中所使用的并不是上面所提到的这些“干细胞”，而是【自体诱导多能干细胞 iPS】。

事实上，从这种细胞的名字当中，我们就可以看出一些端倪：

第一，“自体”：就是细胞的确来源于我们自己的身体，这样可以大大提升机体对这些细胞的“兼容性”与“耐受性”；

第二，“诱导”：意思是说这些细胞原本并不是“干细胞”，而是需要经过一些特殊的技术处理以后才变成了“干细胞”。因此，它们与那些储存或提取、分离的“干细胞”存在着本质上的区别。而这一步“诱导”的过程，也正是这项技术的核心所在；

第三，“多能”：顾名思义就是存在分化为多种不同组织器官的潜能。当然，在该案例当中，科研人员最终是让这些细胞“定向”分化为了具有胰岛素分泌功能的胰岛细胞组织。

事实上，【诱导多能干细胞 iPS】已经算不上是很新的技术了。

早在2006年的时候，一位日本科学家就首先报道了可以利用“转基因”技术来“诱导”干细胞，并且，2012年，他还因此获得了诺贝尔生理学或医学奖。

不过，近年来的研究却发现，通过“转基因”的方式来“诱导”干细胞有可能带来一些安全性风险，并且，难以精准控制“转基因”与“重编程”的程度与效果。

这也使得该技术的临床应用在一定程度上受到了影响。

然而，这一次，我国的科研人员则是采取了一种不同的策略---利用“外源性化学小分子”来“诱导”干细胞。

利用“外源性化学小分子”来“诱导”干细胞

事实证明，这种策略是完全可行的。由“外源性化学小分子”所“诱导”出的干细胞同样能够稳定地分化为胰岛细胞组织，并且，在移植回人体后还可以长期存活并持续分泌出具有血糖调节活性的胰岛素。

根据报道，该研究当中的这位1型糖尿病患者在接受移植以前平均每天需要注射54±0.9单位的胰岛素进行强化治疗，但血糖依然没有得到很好的控制。

而在接受移植以后，这位患者对于外源性胰岛素的需求就开始明显减少；从移植后75天开始，实现了完全脱离胰岛素注射；截至论文发表时，该患者已经完全脱离胰岛素超过1年。并且，在移植后一年左右，该患者的糖化血红蛋白 HbA1c水平甚至降到了4.76%。

毫无疑问，这很好地从现实层面上证明了，我国科研人员创新性利用“外源性化学小分子”来“诱导”干细胞的策略的确获得了成功。

当然，由此大家也不难推测出，制备这种干细胞所需要的成本肯定是很高的。这可绝对不是把细胞从身体里“抽出来”，然后再“打回去”，这么“简单”的！

一听到“移植”这个词，很多人都会联想到肝脏移植、肾脏移植等“开膛破肚”的场景。似乎，只有一场“大手术”，才配得上“移植”二字。

但其实，报道当中的这位1型糖尿病患者并没有经历“这么大的场面”。这一次的“移植”呢，则完全属于一项微创的医疗操作。

简单来说，就是在超声或核磁共振的影像引导下，利用细针将制备好的胰岛细胞溶液给注射到腹部皮肤与肌肉之间的一块软组织区域当中（腹直肌前鞘下）。之后，这些新的胰岛细胞会长期“定植”于这一区域，并从这里向全身源源不断地输送胰岛素。

在超声引导下，利用细针将移植物注射入腹直肌前鞘下

对此，科研人员也专门解释了这样“移植”所能带来的几点好处：

第一，操作简单，成功率高；

第二，对患者创伤较小。要知道，病程长达数十年的1型糖尿病患者往往未必能够耐受一场“大手术”；

第三，方便后期对移植细胞组织进行观察与追踪，必要时，也更方便移除。

总而言之，大家并不需要过于担心“移植”的手术过程。目前来看，科研人员已经设计出了能够保证操作便利性、有效性与安全性的微创解决方案。

关于这个问题，仅从当前这个病例当中还无法得到非常确切的答案。

这是因为，即便是来源于自己身体的细胞，但在经过一系列的“诱导”操作以后，是否会被我们的免疫系统所“攻击”，答案很多时候仍是未知的。

因此，有的学者认为：为了更好地“保护”这些移植到身体里的细胞，有可能需要在移植后较长的一段时间里都坚持服用【免疫抑制剂】。

不过，这一次所报道的这例患者在早前接受过肝脏移植的手术，因此，她本就在长期服用【免疫抑制剂】。

这也使得科研人员很难从她的身上去分析，究竟移植以后需不需要长期使用【免疫制剂剂】。

此外，这些经过“诱导”的干细胞还被认为存在着衍化为肿瘤细胞的风险。所以，在后续的观察期当中，科研人员也持续监测了这位患者体内多项肿瘤标志物的变化情况。

好消息是，目前来看，该患者的肿瘤标志物均处于正常范围，并且，也没有发现存在其它与治疗有关的严重不良反应。

说到这里，关于这一次利用干细胞“功能性治愈”1型糖尿病的几个主要细节就都比较清楚了。

但必须承认的是，还有很多问题的答案暂时是回答不了的，比如：这整套治疗的总体费用多少？以及，它何时能够大规模应用于临床？

客观来说，现有的研究成果还只是初步的，必须要积累更多有效的病例以后，才能真正判断这项技术是否适合大规模推向临床。同时，也只有整套治疗方案更加标准化以后，才能够比较准确地计算出它的实际成本是多少。

当然了，该病例的巨大成功无疑证明了，这是非常值得我们继续向前探索的一条路径。

【参考文献】

1，Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 《Cell.》 2024 Sep 20:S0092-8674(24)01022-5.

2，世界首例！中国医生成功“治愈”1型糖尿病，自体人CiPS细胞分化胰岛移植技术取得重要突破！ 医脉通 医脉通内分泌科 2024.10.10

3，事关糖尿病治疗，我国科学家取得突破 《人民日报》 2024年9月28日

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