“吞金兽”，这大概是很多人对医院最直观的感受，辛辛苦苦一整年，可能一场病就能让你的积蓄清零，甚至负债累累。

更残酷的是，面对疾病，你毫无还手之力，只能眼睁睁看着自己的钱被一点点掏空。在各种疾病中，其中罕见病尤为“凶险”。

一方面，罕见病本身就意味着高昂的治疗费用，另一方面，由于患者群体小，很多药企不愿意投入研发，导致市面上的特效药少之又少，价格更是高得离谱。

而“诺西那生钠注射液”就是天价药的其中之一，这种特效药曾经一针就高达69.9万元！单是这个数字，就足以让很多家庭望而却步。

对此不少人也质疑，不就是一针药剂吗，为什么要这么贵？

这款药剂主要医治的就是“脊髓性肌肉萎缩症”，医学上将其简称为SMA，这种病主要就是因为基因缺陷所导致，患者的运动神经元会逐渐的丧失功能。

到最后的肌肉无力，甚至是全部萎缩，从而无法呼吸而亡。

光是听这语言叙述的患病过程，就足以让人感觉到痛苦万分，更别说那些真正患上这种病的人，那该有多么的绝望。

因为是一种罕见病，所以目前暂时只研究出了“诺西那生钠注射液”，而它的出世，无疑给身处黑暗的患病者，带来了一束希望的光明。

但是，高昂的价格就像一座难以跨越的高山，把希望挡在了遥远的地方，这款药的价格之所以如此昂贵，也情有可原。

要知道的是，一款新药从实验室走向市场，需要经历漫长的研发、试验、审批等环节，耗时数年甚至十几年，投入更是高达数十亿美元。

而在这漫长的过程中，充满了不确定性和风险，很多药物甚至还没来得及上市，就因为各种原因被“腰斩”。

像这种稀有的注射液研究发明，也是需要花费数十年以上的时间，并且还要在此期间投入了将近几十亿的美元资金。

为了找到有效的治疗方案，科研人员进行了无数次的实验，克服了无数的技术难题，才最终将这款药物推向市场。

除了药物研发的成本比较高之外，罕见病药物的天价还受到其他因素的影响。

既然是一种罕见病，那么患者群体的概率相对来说也很小，导致药物市场需求有限，药企难以通过扩大销量来降低成本。

新药一般有20年的专利保护期，在这段时间里，药企需要尽量赚回研发成本并盈利，以支持未来的研发工作。

这些因素交织在一起，共同构成了罕见病药物“天价”的根源。

面对“天价药”的困境，相关部门对此也进行了谈判，经历了多轮激烈的谈判，最终把价格砍到了每针3.3万元，降价幅度高达95%！

这简直是不可思议的结果，要知道的是，天价药变为3.3万元，这对于许多家庭来说已经好太多了，这也就意味着，不用再掏空家底来治病了。

但即便如此，市场上关于这种“天价药”的讨论并没有停止。

曾经有传言表示，在澳大利亚注射同样的药物，竟然只需要41澳元，折合人民币也才205元，而我们竟然要3.3万元，这到底是不是“割韭菜”？

一时间，大家对于这个最低价格，由最初的欢喜到之后的不满，纷纷对此充满了质疑，然而仔细了解之后，就会发现事实并非如此。

澳大利亚280元一针的价格确实存在，但实际上还有很多限制。

要想用280打一针，前提是经过了相关部门的报销之后，才是这个价格，并不是说谁都可以享受得到这个福利。

总体相比较下来，3.3万元的价格在我国是一个相对合理的价格，它既考虑到了药企的利益，也兼顾了患者的负担能力。

一直以来，在治疗罕见病的药物方面，对于我们乃至全世界来说，都是一个头疼的问题。对此，我们也一直都十分重视这一方面的防治工作，并且还推出了一系列的措施，并且取得了不少进展。

时至今日，我们的医疗保障体系已经涵盖了基本医疗保险和救助，以及补充医疗保险和慈善捐赠等多个方面，形成了多层次、多方位的保障网络。

未来也将继续深化医改，完善罕见病药物保障政策，探索建立更加有效的罕见病药物可及性机制，为的就是打破垄断，制造出更多的“中国制造”罕见药物的上市。

诺西那生钠注射液的降价，无疑是中国罕见病药物可及性事业取得的重要里程碑。然而，我们也要清醒地认识到，中国罕见病药物可及性仍然面临诸多挑战。

随着中国经济的持续发展，科技水平的不断进步，以及全社会对罕见病关注度的不断提升，越来越多的罕见病患者将能够获得可负担的有效治疗，希望的种子，终将开出绚烂之花。

信息来源：

澎湃新闻《近70万降至3万多，“天价救命药”进医保!患儿父亲:感谢国家给了孩子重生的机容》

澎湃新闻《罕见病药物国内一针70万国外只要280元？厂商这么解释》