当地时间2024年12月7日，碱基编辑明星公司BeamTherapeutics（BEAM.US）在美国血液学会（ASH）年会上宣布碱基编辑疗法BEAM-101治疗镰状细胞病（sicklecelldisease，SCD）的I/II期临床试验的新数据：7名接受BEAM-101治疗的严重镰...
镰状细胞病虽然罕见，但却是最常见的遗传性血液疾病。根据美国疾病控制预防中心（CDC）的数据，美国有超过10万人患有这种疾病，其中90%以上是黑人。尽管一种名为羟基脲（hydroxyurea）的药物可以减轻疼痛并减少住院次数，但...
这是ENDARI的首个AA评级批准的仿制药，适用于减少成人和5岁及以上儿科患者的镰状细胞病急性并发症。L-谷氨酰胺（L-glutamine）是一种氨基酸，在治疗镰状细胞病中的作用机制尚不完全清楚。氧化应激现象与镰状细胞病的病理生理...
美国FDA在12月8日批准了首个基因疗法—Casgevy，用于治疗镰状细胞病。该疗法由Vertex和CRISPR Therapeutics AG联合开发，利用CRISPR技术将人类出生后不久就会关闭的胎儿血红蛋白改为开启状态，从而帮助红细胞保持健康的满月...
美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casgevy和...
据@福布斯中文网官微，由杜克大学、西北大学等多家大学组成的科研团队发现，苹果公司的AppleWatch智能手表可以帮助镰状细胞病患者预测各种疼痛。镰状细胞病是一种遗传性红细胞疾病，通常伴有慢性贫血、中风和血管闭塞性危象...
IT之家3月17日消息，由杜克大学、西北大学等多家大学组成的科研团队，发现使用苹果的AppleWatch智能手表，可以帮助镰状细胞病患者预测各种疼痛。镰状细胞病是一种遗传性红细胞疾病，通常伴有慢性贫血、中风和血管闭塞性危象...