专家提醒:造血干细胞移植后需早期管理慢性排异同时避免原发病复发

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多彩贵州网·众望新闻讯(本网记者杨昌鼎)2月17日是移植物抗宿主病日(GVHDDay),该疾病日由美国移植和细胞治疗学会ASTCT等全球九大组织成立的GVHD联盟举办,今年首次进入中国,致力于联合患者、医护人员等社会各界力量,提升对移植术后排异的认知,帮助更早实现疾病管理,最终改善患者生活。

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是恶性血液病患者实现生存的关键手段之一。然而,很多患者在移植术后仍有发生并发症的风险,如移植物抗宿主病(GVHD),即俗称的“排异”,发生率高达50%。

近日,针对移植物抗宿主病的问题,记者采访了贵州省血液病研究所所长、贵州医科大学附属医院血液科主任王季石教授;贵州省医学会血液学分会青年委员、贵州医科大学附属医院血液内科主治医师詹雲教授。

移植术后需早筛早诊早治慢性排异,尽早维持免疫稳态

贵州省血液病研究所所长、贵州医科大学附属医院血液科主任王季石教授表示:“近年来,我国异基因造血干细胞移植技术快速发展,移植量平均年增长率达10%,位列全球第一。这一成就不仅体现了我国血液病诊疗水平的快速提升,更反映了国家对重大疾病防治体系的高度重视。作为移植术后的典型并发症之一,慢性排异是造血干细胞移植术后患者面临的重大挑战之一,由于早期症状多样且不典型,患者需把握对cGVHD早筛、早诊、早治的黄金准则,避免延误最佳干预时机。”

贵州省血液病研究所所长、贵州医科大学附属医院血液科主任王季石教授

王季石教授表示:“慢性移植物抗宿主病在异基因造血干细胞移植后发生率为30%-70%,更是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因。该疾病会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官,有超50%的患者在诊断时已是中至重度,严重影响生活质量。”

贵州省医学会血液学分会青年委员、贵州医科大学附属医院血液内科主治医师詹雲教授介绍,一位患者苏林(化名)在移植手术后,出现眼睛干涩、分泌物的大量增加情况,并且口腔出现反复的口腔溃疡,难以缓解,后来被诊断为慢性排异。而另一位患者周宇(化名)出现肠道排异,甚至反而出现了腹痛、腹泻症状,最严重的时候每天大便次数将近20次,严重影响了生活质量。

詹雲教授指出:“由于许多患者在移植后更多聚焦于原发病的复发问题,对于慢性排异等并发症容易忽视。慢性排异初期很多症状具有混淆性,因此需要持续筛查鉴别进行诊断,从而尽早开始治疗。尽早治疗的目的在于尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态,可以在cGVHD管理同时保留移植物抗白血病(GVL)效应,具有早期管理cGVHD同时降低原发肿瘤的复发几率的双重价值。唯有尽早干预才能最大程度降低原发病复发和cGVHD等并发症发生和进展的风险。”

贵州医科大学附属医院血液内科主治医师詹雲教授

医保助力创新疗法可及,助力双重目标尽早达成

而在治疗过程中,患者也容易出现反复情况。詹雲教授介绍,苏林采用了常用的一线治疗,并且在过程进展中进行了多个药物的叠加,但是整体疾病改善情况不明显,甚至出现了上消化道的反应,包括恶心、呕吐等。

对此,詹雲教授补充:“在治疗层面,超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。”

值得一提的是,部分cGVHD的创新疗法已纳入新版国家医保目录。国家医保局于2024年12月9日举办的国家医保药品目录解读活动中,重点列举了9个具有代表性的品种,这些产品临床价值大、创新程度高、价格明显降低、填补了治疗领域的空白,其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂。随着新版医保目录的正式落地,cGVHD创新药物正惠及更多患者。

詹雲教授介绍:“cGVHD的治疗需围绕维持免疫稳态与逆转纤维化这两大核心目标展开。ROCK2抑制剂作为创新疗法之一,具有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制,有助于双重治疗目标的尽早达成。这类创新疗法可及性不断增强也有助于推动治疗关口前移,帮助更多患者达成规范化管理的目标。”

詹雲教授提醒:“移植手术的成功是患者迈向重生的第一步,随着造血干细胞移植等技术发展,白血病等疾病也并不可怕,同时在更多创新疗法的支持和尽早规范化管理下,cGVHD也能很好应对。只要遵医嘱管理好移植、排异、感染等问题,患者一般一年多就能重回生活岗位。同时建议患者在移植三年内保持三个月或半年一次复诊,三年后一年一次复诊频率,建立长期管理意识。未来,我们期待通过学科创新,推动多学科协作体系的构建,进一步优化cGVHD全流程管理路径,在移植物抗宿主病日之际,也希望患者重获健康,早日回归社会。”

在医生的评估下,苏林和周宇都进行规范化创新治疗和管理。詹雲教授介绍,苏林的口腔排异和眼部排异情况得到改善,现在已经回归到了工作岗位,恢复了正常的生活。周宇的肠排反应从去年12月到现在两个多月的时间有了改善,最直观的变化是之前需要家人搀扶和陪伴来就诊的,现在已经可以独立来医院复诊。

一审:郭秋含

二审:袁小娟王利环

三审:李蓓

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