3月7日，北京协和医院呼吸与危重症医学科主任医师徐作军、北京大学第一医院风湿免疫科主任医师张卓莉、天津大学医学部药物科学与技术学院党委书记吴晶、蔻德罕见病公共政策研究中心高级研究员和项目负责人李林国、勃林格殷格翰大中华区人用药品事业部健康事务及市场准入副总裁刘畅做客2025两会健康策系列访谈直播间，围绕“罕见肺纤维化疾病诊疗及保障”进行探讨。
“特发性肺纤维化（IPF）和进展性纤维化（PPF）是一组不同病因所致的肺纤维化疾病，主要涉及50岁以上的人群。一旦确诊后，患者五年生存率不足30%。”徐作军表示，虽然中国IPF以PPF的发病率尚未有公开的数据，但由于我国庞大的人口基数，IPF和PPF给个人、家庭、社会以及公共卫生资源造成的负担仍不容小觑。
“IPF和PPF患者不仅生存率低，还经常被忽视和误诊。”张卓莉解释，“肺纤维化患者在早期可能没有典型症状，仅有轻微的咳嗽或者活动时呼吸困难，因此常常被忽视。此外，很多病人在诊断时没有做高分辨率CT，只做普通胸片是很难发觉的。所以经常被诊断为慢阻肺、哮喘等疾病，大多数病人都到晚期才被确诊。”
“面对IPF和PPF这不可逆的疾病，要做到尽早发现、尽早诊断、尽早开展抗纤维化治疗，这是延缓病情加重、提高生活质量的关键，需要临床专家、企业与患者的共同努力。”李林国介绍，国家卫生健康委联合多部门发布了两批罕见病目录，已包含207个罕见病种，IPF和PPF均在其中，体现了国家对这类疾病的重视，为后续保障政策的制定和实施提供了依据。
刘畅表示，作为肺纤维化治疗领域的全球市场领导者，勃林格殷格翰一直致力于推动在IPF和PPF领域的研发创新。截至目前，在研疗法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂nerandomilast，正被开发作为IPF和PPF的潜在治疗药物，针对这两种适应症的关键三期临床研究均达到主要终点。2025年1月nerandomilast被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，拟定适应症为用于治疗成人IPF。2月nerandomilast用于治疗该适应症的上市申请获得国家药品监督管理局药品审评中心的受理。
然而，罕见病创新药进入到国家基本医疗保险目录当中仅仅是患者用药可及的第一步，患者是否能真正用得上药品还取决于药品是否能够进入医院，以及是否能够获得门诊报销的保障。吴晶认为，对于目录内的高值罕见病药物，探索各统筹地区的医院配药机制非常重要。此外，在不断地完善门诊报销保障的过程中。需要考虑到罕见病患者的个人负担，进一步提升门诊保障水平，降低患者用药负担。
主编：田茹
校对：刘颖琪
