近日，中国研究团队在英国《自然》杂志在线发表论文，报告世界首例将基因编辑猪的肝脏移植到脑死亡人体内的成功案例，移植的肝脏各项生理功能表现良好。动物器官被移植到人体，不再是科幻，从科学研究到应用临床，还有多远的距离？
据了解，中国科学院院士窦科峰带领西京医院等机构的研究团队，以一只经过6处基因编辑的猪为供体，将猪的肝脏移植到一名已脑死亡但身体基本机能仍被维持的人的体内，人类受体自身的肝脏被保留，以此模拟临床肝衰竭患者的替代治疗过程。
《自然》杂志专门就这篇论文举行在线记者会，介绍这是已知的全球首个将基因编辑猪的肝脏移植给脑死亡人类受体的成功案例。《自然》网站相关报道表示这是“将动物器官移植给人的一个里程碑”。
对于肝脏、心脏、肺脏等的终末期疾病患者，器官移植常常是唯一有效的治疗方法，若不能及时移植，大部分患者将在短期内死亡。根据华经产业研究院出版的《2025-2031年中国器官移植行业市场深度研究及投资策略研究报告》（以下简称《报告》），我国的器官移植始于20世纪六十年代，由欧美国家引进，总体而言，具有“起步晚、发展快”的特点。自1974年首例肾移植成功以来，我国器官移植技术已发展到包括成人器官移植和胚胎移植在内的28种以上的人体器官移植，肾移植等部分项目已达到世界领先水平。
尽管器官捐献意识有所提高，但器官短缺仍然是器官移植行业面临的最大挑战之一。供需不平衡导致不少患者无法及时获得移植机会，影响了他们的生存率和生活质量。
世界首例将基因编辑猪的肝脏移植到脑死亡人体内的成功案例，让公众看到“用动物器官救人”的希望。这种“跨物种移植”的成功案例成功比例是多少？“用动物器官救人”从希望到现实，还有多远的路走？一系列疑问仍有待解答。
华大生命科学研究院主任科学家赖毅维在接受羊城晚报记者采访时介绍，近年来，全球医学界在基因编辑猪的心脏和肾脏移植到人体方面已经取得了若干进展——例如，2022年马里兰大学医学院将基因编辑的猪心脏移植到了两个活人体内，分别延长了患者的生命约两个月和40天；在猪肾移植方面，美国麻省总医院于2024年3月成功进行了首例活体猪肾移植手术，术后患者的肾功能恢复良好，患者存活了2个月最终死亡，但医院认为死因与移植手术无关。此外，除了已报道的肝移植外，西京医院此前也透露他们开展了多基因编辑猪-脑死亡受者异种肾移植的成功案例，移植后的肾脏持续工作了至少13天。另外，安徽医科大学第一附属医院也完成了活体人的异种肝移植手术，据称能够维持2个月。
近年来，在基因编辑等新技术推动下，以猪作为供体的异种器官移植取得较大进展。猪的一些器官与人类器官大小和功能相似，经过基因编辑后可以减少免疫排斥反应等风险。
赖毅维表示，尽管这些成果展示了巨大的潜力，但要真正解决器官短缺问题并广泛应用于临床实践，仍需克服多个技术和社会挑战。“在技术方面，尽管基因编辑技术减少了超急性排斥反应的风险，但长期的免疫耐受问题还未可知。目前的试验还未能充分证明异种器官在长期维持中能够保持较低的免疫风险。另外，在法规与监管方面，目前尚未有合适的法律法规来规范此类移植的安全性和有效性，临床准入的路径还不明晰。”赖毅维表示，考虑到技术的发展速度和临床试验的需求，可能还需要数年至十几年的时间才能看到这项技术被广泛应用。同时，考虑到该技术的巨大影响和突破性，很可能在1~2年内就会有更大范围的临床试验展开。
我国在“异体移植”领域处于什么水平？赖毅维介绍，因为国内的基础研究专家和临床专家在这个方向有多年的积累，所以能快速跟上美国，在该领域，中国的科研水平处于国际前沿。同时，国内也有多家产业公司处于行业领先地位，为相关科研和转化提供了支持。“比如中科奥格、启函生物等，这些企业致力于基因编辑技术和异种器官移植，开发低免疫排斥的猪器官供体。说明中国不仅仅走在科研的前沿水平，在产业化也走在前列。”赖毅维表示。
文丨记者林园
