百时美施贵宝在伦敦举行的欧洲心脏病学会大会上公布了CAMZYOS治疗纽约心脏协会II-III级症状性梗阻性肥厚型心肌病成年患者长期扩展研究的3.5年随访结果，显示该药物对患者具有持续益处，并可长期改善LVOT、NT-proBNP和生活质量，与既定疗效和安全性一致。
梗阻性肥厚型心肌病是指心脏主泵室中的肌肉变厚或扩大，从而阻碍血液从心脏流向身体其他部位。
首创的心脏肌球蛋白抑制剂CAMZYOS(mavacamten，玛伐凯泰)最初于2022年4月获得美国FDA批准，用于治疗纽约心脏协会II-III级症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者，其批准依据是EXPLORER-HCM试验的结果，该结果证明了CAMZYOS的使用与症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、LVOT梗阻、纽约心脏协会功能分级和健康状况的改善有关。
2023年6月，FDA批准了CAMZYOS的标签扩展，将VALOR-HCM研究的数据纳入处方信息中，数据反映该药物对梗阻性肥厚型心肌病患者接受室间隔减容治疗(SRT)的需求和资格的影响。
在欧洲心脏病学会和AHA/ACC临床指南中，CAMZYOS被列为一线治疗后症状持续的推荐选项，是症状性梗阻性肥厚型心肌病的标准治疗方案。在大会上公布数据来源于MAVA-LTE( NCT03723655 )长期扩展研究EXPLORER-LTE队列，其长期随访疗效和安全性数据强化了CAMZYOS既定的疗效和安全性。
MAVA-LTE试验是一项为期 5 年的开放标签扩展研究，招募了来自 EXPLORER-HCM 试验的患者。在最初的EXPLORER-HCM试验中，共有251名患者，其中231名患者参加了MAVA-LTE。
其中，211名患者在最新数据截止时仍在接受CAMZYOS治疗。在这群患者中，研究的中位时间为166周（四分位距[IQR]，6.0至228.1周），其中有185名和99名患者分别完成了第156周和第180周的随访。
患者的超声心动图测量结果和生物标志物在长达3.5年的时间内表现出持续改善，包括静息LVOT梯度、Valsalva LVOT梯度、左心房容积指数和NT-proBNP水平。CAMZYOS的安全性在3.5年内保持一致，没有报告任何新的安全问题。
值得注意的是，20名患者的LVEF短暂的降低至50%以下，但均在治疗中断后恢复，其中14名患者恢复了CAMZYOS治疗。
“这些结果代表了迄今为止3期EXPLORER研究的最长随访时间，进一步加强了CAMZYOS的既定安全性和有效性，”百时美施贵宝高级副总裁兼免疫、心血管和神经科学研发部主管Roland Chen博士说。“作为第一个也是唯一一个被批准用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的心肌肌球蛋白抑制剂，迄今为止全世界已有数千名患者接受了治疗，CAMZYOS针对症状性梗阻性肥厚型心肌病的病因，正在重新定义这类患者的治疗前景。”
参考来源：‘Long-Term Follow-Up Data from Phase 3 Study of CAMZYOS® (mavacamten) Underscores Established Efficacy and Safety Profile in Patients with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (oHCM)’，新闻稿。Bristol Myers Squibb；2024年9月1日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
