（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA） 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。
每年仅需注射6次，血友病创新药物获美国FDA 批准。赛诺菲官网
“Qfitlia 凭借有效的出血保护、低频给药和简化的给药方式，有望深刻改变血友病治疗格局。”据赛诺菲官网介绍，Qfitlia（fitusiran）作为首个抗凝血酶（AT）降低疗法，通过降低抗凝血酶，从而促进凝血酶生成，以实现止血平衡。该药通过皮下注射给药（50mg预充式注射笔），每年仅需注射6次。可用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在Ⅷ或IX因子抑制剂）的出血发作频率。
3月30日，海南省人民医院血液内科主任林丽娥告诉人民日报健康客户端记者，目前血友病临床用药比以前有改善，但仍有很多治疗困境。血友病的预防用药对患者来说是获益的，可以明显减少出血，从而减少用药和节约医疗资源。
林丽娥介绍，血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起。血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，可能导致关节损伤、慢性疼痛并显著影响生活质量。预防出血，可降低致残率。目前，患者出血发作通常通过按需治疗或使用含有凝血因子的药物进行预防。
“我大概从12岁开始，进行规范的预防治疗，基本上每周至少要打三次凝血因子，一个月12针，一年则高达140～150针，才能保证相对正常的生活。”26岁的血友病患者马先生治疗十年多，差不多打了2000针凝血因子，这还不包含日常磕磕碰碰导致突破性出血而额外注射的凝血因子。少打针，还能有更好出血保护的血友病新疗法马先生表示很期待。
