据印度太阳药业昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准LEQSELVI(deuruxolitinib) 8mg片剂用于治疗成人重度斑秃。这是FDA批准的第三种治疗这种疾病的方法。

斑秃是一种常见的自身免疫性疾病，其中脱发被认为是由于免疫特权的崩溃，导致免疫系统攻击毛囊，并导致头皮、面部和有时身体其他部位的突然脱发。头皮是最常见的受影响区域。目前，批准的斑秃治疗方案有限。

LEQSELVI由太阳药业研发，是一种每天两次口服选择性Janus激酶(JAK)JAK1和JAK2抑制剂，据信这两种酶在严重斑秃的发病机制中起着关键作用。通过破坏这些通路，LEQSELVI旨在阻止脱发进展并促进头发再生。

此次批准基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验THRIVE-AA1[NCT04518995]和THRIVE-AA2[NCT04797650]的数据，这两项试验共招募了1,220名斑秃患者。根据脱发严重程度工具(SALT)衡量，这些患者在脱发时间超过六个月后头皮毛发脱落率至少为50%。

数据还收集自两项开放标签、长期扩展试验，患者在完成24周试验后即可入组。

在两项试验中，受试者每天接受两次LEQSELVI 8mg、两次deuruxolitinib 12mg或两次安慰剂治疗，持续24周。Deuruxolitinib 12mg未获批准。

起始时，患者的平均头皮毛发覆盖率仅为13%。

两项试验的主要终点评估了第24周时头皮毛发覆盖率达到至少80%（SALT评分≤20）的受试者比例。关键的次要结果包括第24周时对头发患者报告结果(SPRO)满意度的缓解者（定义为“满意”或“非常满意”）的百分比，以及第20、16、12和8周时绝对SALT评分≤20的受试者百分比。

研究实现了主要终点，两项试验中接受LEQSELVI 8mg治疗的患者共有46%在24周时头皮毛发覆盖率达到80%或更高。此外，多达20%的患者几乎所有头皮毛发都恢复了（覆盖率≥95%）。

在第24周，与安慰剂组相比，每日两次LEQSELVI 8mg组有更大比例的受试者出现SALT≤20缓解（头皮毛发达到80%或更多）和SALT≤10缓解（头皮毛发达到90%或更多）。在AA-1和AA-2试验中，LEQSELVI组(N=351；N=249)出现SALT≤20缓解的患者比例分别为29%和32%，而安慰剂组(N=140；N=127)的患者均为1%；LEQSELVI组出现SALT≤10缓解的患者比例为20%和24%，而安慰剂组均为0%。

在次要终点方面，AA-1和AA-2试验中，SPRO满意度为满意或非常满意的受试者比例分别为42%和46%，而安慰剂组分别为5%和2%。服用LEQSELVI并达到SALT评分≤20的患者数量在24周内呈现持续上升趋势，没有停滞。

LEQSELVI的疗效在多个亚组中大致相当，包括这些亚组中的年龄、性别和体重。

接受LEQSELVI 8mg治疗的患者最常见的不良反应包括头痛、痤疮和鼻咽炎，一小部分患者（3.1%）因不良反应而停止治疗。该药物的处方信息中携带有严重感染、恶性肿瘤、血栓形成和胃肠道问题等严重副作用的黑框警告。CYP2C9代谢较差或正在使用强效CYP2C9抑制剂的患者禁用。

参考来源：‘U.S. FDA Approves LEQSELVI™ (deuruxolitinib), an Oral JAK Inhibitor for the Treatment of Severe Alopecia Areata’，新闻稿。Sun Pharmaceutical Industries Limited；2024年7月25日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。