慢性移植物抗宿主病新药Niktimvo获批两种新规格：9mg、22mg

据Incyte和Syndax于1月15日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准慢性移植物抗宿主病新药Niktimvo(axatilimab-csfr，艾克利单抗)的两种规格：9mg和22mg小瓶装。新规格预计将于2月份在美国上市。

慢性移植物抗宿主病(GVHD)在同种异体干细胞移植后发生，其中捐献的细胞引发免疫反应并靶向移植受体的器官。近一半的患者需要至少三线治疗。Niktimvo是第一个获得批准的通过靶向CSF-1R来减少炎症和纤维化的驱动因素的慢性移植物抗宿主病治疗方法，批准的具体适应症为：用于治疗体重至少为40kg（88.2磅）且在至少两次全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病成人和儿科患者。

最初，该药物以50mg瓶装规格于2024年8月14日获得FDA批准。批准基于全球AGAVE-201剂量范围试验（NCT04710576）的积极数据，该数据于2024年9月发表在《新英格兰医学杂志》上。

试验纳入了241名患者并随机分配到3个治疗组中：

0.3mg剂量组80名：每2周给药0.3mg/kg（批准基于该组患者数据）；

1mg剂量组81名：每2周给药1.0mg/kg；

3mg剂量组80名：每4周给药3.0mg/kg。

在0.3mg剂量组、1mg剂量组和3mg剂量中，分别观察到74%(95%可信区间[CI]，63至83)、67%(95%CI，55至77)和50%(95%CI，39至61)的患者在治疗6个28天治疗周期后获得缓解（包括完全缓解和部分缓解的患者）。此外，三个剂量组中分别有60%、69%和41%的患者的调整后Lee症状量表评分降低了5分以上。

调整后Lee症状量表是用于评估患者报告的疾病症状负担减轻的手段，评分范围为0-100，分数越高表示症状越严重。

最常见的不良事件是与CSF1R阻断相关的剂量依赖性短暂实验室异常。0.3mg剂量组中有6%的患者发生了导致停用Niktimvo的不良事件，1mg剂量组中有22%的患者发生了不良事件，3mg剂量组中有18%的患者发生了不良事件。所有患者中最常见的副作用包括AST升高、感染和磷酸盐水平降低。

新规格的批准旨在针对不同的患者体重进行优化，同时最大限度地减少剂量浪费。目前。Niktimvo已被添加到《NCCN指南》中，作为2A类建议：用于体重≥40kg的成人和儿科患者，批准剂量为0.3mg/kg，其最大剂量为35mg，每2周静脉输注30分钟，直至出现进展或不可接受的毒性。

参考来源：‘Incyte And Syndax Announce U.S. Food And Drug Administration (FDA) Approval Of Niktimvo™ (Axatilimab-Csfr) 9 Mg And 22 Mg Vial Sizes’，新闻稿。Incyte；2025年1月15日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。