大阪大学的研究人员发现，天然补充剂三癸酸酯可显著提高 TGCV 患者的生存率和心脏功能，可能消除心脏移植的需要。
大阪大学的研究人员发现，三癸酸甘油酯可以提高患有一种新发现的心脏病——甘油三酯沉积性心肌血管病的患者的生存率。
心脏移植是一种复杂、高风险且昂贵的手术，但对于心力衰竭患者来说，它有时是唯一的治疗选择。然而，由大阪大学领导的多机构研究小组发现，一种简单的补充剂可能有助于某些心力衰竭患者康复，而无需手术。
在《自然心血管研究》杂志发表的一项研究中，研究人员发现，天然补充剂三癸酸甘油酯可以显著改善甘油三酯沉积性心肌血管病（TGCV）患者的长期生存率，促进康复。
TGCV 是一种新发现的心脏病，由人体无法正确分解甘油三酯（能量储存所必需的脂肪分子）引起。这会导致心脏和平滑肌细胞中甘油三酯过度积累，从而导致结构和功能受损。随着时间的推移，这些变化会导致动脉阻塞、心肌衰弱和严重的心力衰竭，通常需要移植。
靶向心肌细胞脂肪变性可治愈心力衰竭：心力衰竭是老龄化人口中的一种流行病。用另一种甘油三酯三癸酸甘油酯靶向脂质滴中的心肌长链甘油三酯可以维持和恢复患者的心脏，这是人类健康的一项实用可持续发展目标。一名 50 多岁的女性在之前 18 个月内因进行性心力衰竭住院五次，甚至接受过多种治疗 HF 的药物治疗后开始服用三癸酸甘油酯。她有 3 年的进行性慢性肾病病史，最终需要血液透析。她的心脏功能完全恢复，左心室重塑逆转，并在开始服用三癸酸甘油酯后维持了 7 年多。图片来源：2025 Hirano 等人，用三癸酸甘油酯治疗的甘油三酯沉积性心肌血管病患者的心力衰竭长期生存和持久恢复。《自然心血管研究》
诊断和治疗取得突破幸运的是，通过一系列实验，研究人员已经确定了如何诊断这种疾病，并开发出一种可以改善疾病症状和预后的治疗方法。
该研究的主要作者平野健一表示：“我们之前关于三癸酸甘油酯对 TGCV 患者的影响的研究非常有前景，但这次我们决定研究该药物的积极作用能持续多久。”
接受三癸酸甘油酯治疗的患者的 Kaplan-Meier 曲线：接受三癸酸甘油酯治疗的患者与所有患者（左）和未接受三癸酸甘油酯治疗的匹配对照组（右）的 Kaplan-Meier 曲线。调整后的心率由 Cox 模型估计，包括性别、诊断年龄、冠状动脉疾病、心力衰竭、室性心律失常和血脂异常。使用倾向评分匹配法（匹配变量：性别、诊断年龄、冠状动脉疾病、心力衰竭、室性心律失常和血脂异常）。来源：2025 Hirano 等人，接受三癸酸甘油酯治疗的甘油三酯沉积性心肌血管病患者的心力衰竭长期生存和持久恢复。《自然心血管研究》
为了实现这一目标，研究人员招募了日本登记处确诊患有该病的患者，并比较了接受三癸酸甘油酯治疗和未接受三癸酸甘油酯治疗的患者之间的存活率。这项研究涉及来自 12 家不同医院的 22 名接受三癸酸甘油酯治疗的患者和 190 名对照者。研究人员研究了三癸酸甘油酯对甘油三酯分解的影响；为了克服比较组中的差异，190 名对照者中的 81 名根据其基线特征与三癸酸甘油酯组进行匹配，以比较存活率。
日本 TGCV 研究小组首席研究员平野健一表示：“不仅对患者症状的积极影响持续存在，而且心肌功能也得到改善，已经发生的结构变化也得到了逆转。”
三癸酸甘油酯详细作用机制的假设模型：鉴于在 ATGL 基因敲除小鼠中观察到三癸酸甘油酯的有益作用，这些作用很可能与 ATGL 无关。三癸酸甘油酯的脂肪酸成分癸酸 (C10:0) 可能在改变参与细胞内 TG 水解的底物和酶方面发挥关键作用。癸酸 (C10:0) 被掺入 TG 池中，形成具有长链脂肪酸的嵌合 TG。具有 C10:0 的 TG 优先被具有除 ATGL 以外的脂解活性的酶（即羧酸酯酶）水解。缩写：ATGL，脂肪甘油三酯脂肪酶；C10:0，癸酸；LCFA，长链脂肪酸；TG，甘油三酯；TGCV，甘油三酯沉积性心肌血管病。图片来源：2025 Hirano 等人，使用三癸酸甘油酯治疗的甘油三酯沉积性心肌血管病患者的心力衰竭长期生存和持久恢复。《自然心血管研究》
所有入选患者最初均患有心力衰竭；尽管如此，三癸酸甘油酯组的 3 年和 5 年生存率（分别为 100% 和 100%）明显高于对照组（分别为 78.6% 和 68.1%）。另一个有利的结果是，几名三癸酸甘油酯产生积极效果的患者正在接受血液透析。这些患者如果不使用三癸酸甘油酯，预后非常差。
未来研究及启示平野健一强调说：“传播对这种疾病的认识，以便尽早诊断和治疗，为患者提供最好的康复机会。”
这些研究结果基于日本患者的数据。下一步，应该对其他种族的患者进行研究，以支持这种有前途的药物的证据。这项新研究带来了希望，患者不仅可以维持心脏功能，还可以从衰弱的心力衰竭中恢复过来。
本研究由日本厚生劳动省、日本医疗研究开发机构资助。
参考资料：“用甘油三癸酸治疗甘油三酯沉积性心肌血管病患者心力衰竭的长期生存和持久恢复”作者：Ken-ichi Hirano、Satomi Okamura、Koichiro Sugimura、Hideyuki Miyauchi、Yusuke Nakano、Kotaro Nochioka、Chikako Hashimoto、Yoshitaka Iwanaga、Kenichi Nakajima、Satoshi Yamaguchi、Yoko Yasui、Shinsaku Shimamoto、Makito Hirano、Mana Okune、Yuki Nishimura、Hisashi Shimoyama、Yasuyuki Nagasawa、Tetsuya Amano、Shimpei Kuniyoshi、Shu-Ping Hui、Nobuhiro Zaima、Yoshihiko Ikeda、Tomomi Yamada、Shinichiro Fujimoto、Yasuhiko Sakata 和 Kunihisa Kobayashi，2025 年 2 月 13 日，自然心血管研究。DOI：10.1038/s44161-025-00611-7
文章来源：大阪大学（OSU）
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