SMA基因疗法ZOLGENSMA在2~18岁患者中3期试验结果积极
诺华公司于12月30日报告了其用于鞘内给药的 脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法ZOLGENSMA在2~18岁患者中进行的3期试验的积极结果。这些结果可能支持扩大该药物的适用年龄。目前，该药物仅获批静脉给药剂型，用于小于2岁的患儿。这项3期...
罕见病微周刊|SMA基因疗法Zolgensma2022年销售额为13.7亿美元
脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma2022全年销售额为13.7亿美元，增长1%，第四季度销售额下降10%，该药目前已在全球47个国家或地区推出。1月31日，uniQure和ApicBio宣布，已签署APB-102治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩...