近日，Emily Whitehead Foundation最新新闻发布，全球首个被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——Emily Whitehead迎来了无癌生存10周年纪念日。
2012年，突患急性淋巴细胞白血病的Emily在病情二次复发且没有药物可以治疗的情况下，参与了所在地医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验。通过靶向CD19的CAR-T治疗，Emily体内的癌细胞在三周后完全消失。在随后多年的检查中，Emily的身体状况一直良好。
如今，17岁的她成为了一名护士，用自己的方式反哺曾经帮助过她的医学。
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CAR-T细胞免疫疗法，“活的”药物
Emily成功存活的十年，也是CAR-T免疫疗法飞跃发展的十年。作为一种“活的”药物，CAR-T疗法可以对肿瘤发挥精准作用。医学家通过基因工程技术，将T细胞激活并嵌合CAR抗原受体，形成CAR-T细胞，可以识别并高效杀死肿瘤细胞。与传统化疗和造血干细胞移植相比，这种疗法对肿瘤细胞的杀伤性更为精准有效，且大幅减轻了毒副作用。
2022年初，CAR-T之父 Carl June教授及其团队在国际知名杂志《Nature》上发表论文，将世界首批接受CAR-T治疗患者的具体情况披露出来，并表示患者在治疗后超过10年时间内一直没有检测到白血病迹象，这为CAR-T细胞疗法的长期治疗效果和在体发挥效用的安全性提供了有力佐证。
研究人员表示，之所以将CAR-T治疗称之为活疗法，是因为它们在输注10年后仍然能杀死癌细胞，仿佛行走的卫队，持续存在且发挥作用。
脐带血，CAR-T细胞疗法的最大支持者
尽管CAR-T细胞疗法备受瞩目，但在治疗血液肿瘤患者时，其也需要脐带血的帮助：血液病患者应用CAR-T疗法时需要采集健康且足够量的T淋巴细胞。然而血液肿瘤患者的外周血中T淋巴细胞的含量极低，无法分离产生CAR-T细胞。而自存的脐带血中含有丰富的T淋巴细胞，可以解决这个问题。
西部战区总医院血液内科主任易海曾谈到脐带血CAR-T的显著优势：“首先它来源广泛，采集便利；其次脐带血来源的细胞扩增效果较好，没有肿瘤污染，可以大批量生产。”第34届癌症免疫治疗协会年会上的一则报告也佐证了这个观点——由脐带血来源的T淋巴细胞制成的抗CD19 CAR-T细胞与外周血来源的抗CD19 CAR-T细胞相比具有不一样的表型，脐带血来源制备的细胞中CD4+T细胞比外周血来源的更为丰富。
目前，国际实验临床注册中心显示，与脐带血相关的临床研究已经超过千项，CAR-T细胞疗法和脐带血的结合将为更多患者带来希望。
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“我为什么存储脐带血？”
脐带血医疗发展至今，“为什么存储脐带血”仍然是个老生常谈的问题。许多人仍然觉得，不论是血液病还是其他罕见疾病，发生在孩子身上的概率极低，没有必要用两万余元去赌一个可能永远不会来的明天。
让我们举一个更加现实的案例：2020年12月，来自日照的李先生被确诊为急性T淋巴细胞白血病。经历数月化疗后，病情有所好转，没想到仅仅一个月后，李先生就再度复发。2021年4月，李先生在身体极弱的情况下接受来自小女儿脐带血的干细胞，如今他已经获得救治恢复健康。
一份脐带血，让李先生走过两道鬼门关：第一道，尽管李先生已经无法自存脐带血，但孩子的脐带血同样能发挥作用，这意味着存储一份脐带血，整个家庭都能受到不同程度的庇佑；第二道，在李先生身体状况较差，已经无法经过漫长配型等待时，女儿的脐带血成了真正的救命稻草。
换言之，存储脐带血，可以应付包括存储者本人及家人的针对于不限于血液病的多种突发事件；同时，使用存储的脐带血治疗可以减少病人的等待时间，避免身体由于接受放化疗治疗而经受的进一步损伤，最大程度地保存身体机能。随着细胞医疗革命的推动，脐带血联合CAR-T细胞疗法以及其他疗法都有着较高的安全性，预后未知数降低。
如果说还有什么是必须将存储脐带血提上日程的，那就是这一份存储投入为治疗时可能节省的花费 ——包括脐带血因为其临床特性为家庭节约的医疗费用，以及在存储时附赠的补充保险将可以分担更多的医疗费用。
在免疫治疗技术加速发展的时代，脐带血的临床价值和科研价值也在持续地提升，只需要用时间证明。我们应该客观了解和认识脐带血，正确做到选择，将这份资源保留在身边。
参考文献：
[1] Maccalli C, Kizhakayil D, Ravindran S, et al. Comparison of phenotype and anti-tumor profile of CD19-CAR-T cells generated from either umbilical cord blood- or peripheral blood-derived T lymphocytes，
[2]967 Long Term Follow-up after SCRI-CAR19v1 Reveals Late Recurrences As Well As a Survival Advantage to Consolidation with HCT after CAR T Cell Induced Remission
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