人工智能（AI）正以前所未有的方式改变药物研发和医疗领域。一种由AI辅助研发的新型药物正在逐步展现其潜力。以下是AI在药物发现过程中的作用及其潜在影响。
AI助力药物研发的突破
在一次视频会议中，美国初创公司Insilico Medicine的联合创始人亚历克斯·扎沃隆科夫展示了一颗小型绿色药片。这种药物旨在治疗一种罕见的进展性肺病——特发性肺纤维化（IPF），目前这种疾病尚无明确病因或治愈方法。
这款药物尚未获得批准，但在小规模临床试验中表现出了令人印象深刻的效果。值得注意的是，这款药物的发现和设计全过程中，AI发挥了核心作用。
AI推动药物研发的效率提升
传统药物研发过程耗时长达10至15年，成本超过20亿美元，并且失败率高达90%。AI的引入希望缩短时间、降低成本，并提高成功率。
AI在药物研发中主要应用于以下两个关键阶段：
靶点识别：AI通过分析大规模数据库，寻找疾病相关的分子生物学机制，从而提出潜在的治疗靶点。这种方法比传统实验室的实验效率更高。
药物设计：AI利用生成式模型（与ChatGPT使用的技术类似）生成并筛选可能与靶点结合的分子结构，替代了化学家需要手动合成数百种分子的繁琐过程。
例如，Insilico Medicine使用AI设计了一种抑制TNIK蛋白的新型分子，而TNIK此前从未被用于IPF治疗。通过AI生成的分子被快速合成并测试，该过程仅用了18个月，并且仅需合成79种分子，而传统方法通常需要约4年和至少500种分子的合成。
AI药物研发的进展与挑战
目前，已有至少75种“AI发现的分子”进入临床试验阶段，而更多分子正在研发中。尽管如此，这些药物研发中依然需要大量的人工参与，AI仅作为工具加速了某些环节。
Insilico Medicine目前有6种分子正在进行临床试验，包括治疗IPF的药物。此外，还有4种分子已获准进入试验，近30种分子展现出研发潜力。
然而，AI药物研发领域仍面临挑战，其中最大的问题是数据不足。缺乏足够的数据可能会限制AI的学习能力，并引入偏差。
为了解决这一问题，美国的Recursion Pharmaceuticals通过自动化实验生成了大量分子相关数据，并利用AI工具从中发现新的分子关系。例如，他们研发的一种分子已进入早期临床试验，用于治疗淋巴瘤和实体肿瘤。
未来展望
尽管AI在药物研发中展现出巨大潜力，但要真正证明其价值，还需等AI发现的分子在临床试验中成功，并在长期内提高成功率。Recursion Pharmaceuticals的CEO克里斯·吉布森表示，一旦这些分子成功通过试验，AI将成为药物研发的主流方法。
目前，AI正在开启一个药物研发的新纪元，它不仅提高了效率，还为传统方法未能解决的难题提供了全新的解决方案。当这一技术的潜力完全显现时，它将彻底改变医疗和制药行业的未来。
