2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款间充质干细胞（MSC）药物Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）[1]。
图1 | FDA批准Ryoncil上市新闻原文 来源：FDA官网
类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后常见的严重并发症。在异基因造血干细胞移植中，白血病、地中海贫血以及再生障碍性贫血等几十种血液和免疫系统疾病患者接受来自健康捐赠者的造血干细胞，以重建造血和免疫系统。
Ryoncil是一种同种异体骨髓来源的间充质干细胞药物。它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。
Ryoncil的安全性和有效性在一项多中心、单臂临床研究中得到验证。该研究共纳入54名接受allo-HSCT后，发生SR-aGVHD的儿童患者。参与者每周输注两次Ryoncil，连续四周，共计八次输注。结果显示，Ryoncil在治疗SR-aGVHD方面具有积极作用，主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。
FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任、医学博士彼得·马克斯（Peter Marks）说：“Ryoncil的上市是一个重要的里程碑，它标志着基于细胞的创新药物正式被应用于临床，用于挽救那些面临生命威胁疾病的患者。”
间充质干细胞（MSCs）是一类具有自我复制和多向分化潜能的干细胞，主要存在于结缔组织和器官间质中。常见的间充质干细胞来源包括脐带、胎盘、牙髓、脂肪和骨髓等组织[2]。间充质干细胞的主要功能包括组织修复、免疫调节和抗炎作用[3]。
Ryoncil的上市不仅为治疗SR-aGVHD儿童患者提供了新的选择，也彰显出细胞药物在医学领域的巨大发展潜力。
该药物的申请获得了FDA指定的“孤儿药”（罕见病药物）、“快速通道”和“优先审评”。
我们期待更多此类药物能够为患者带来福音，开启医学革命的新篇章。
参考文献：
[1]FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease.
[2]Horwitz, E. M., et al. (2002). Clarification of the nomenclature for MSC: The International Society for Cellular Therapy position statement. Cytotherapy, 7(5), 393-395.
[3]da Silva Meirelles, L., et al. (2009). Mesenchymal stem cells rescue mice from death by sepsis. Shock, 31(1), 52-57.
