我们知道基因是遗传的基本单位,它决定了生物体的基本特征和生物特性,近几十年来,随着基因编辑技术的发展,我们的科学家也一直在研究操纵基因的方法,希望能够治疗疾病,提高农业产量等。随着基因编辑技术的出现,我们改变DNA的能力发生了革命性的变化,使科学家能够以前所未有的准确性、速度和效率来修改基因。
基因编辑是对一个生物体的DNA进行特定改变的过程,其中可能涉及添加、删除或改变基因,以达到我们想要的结果。有几种不同的技术可用于编辑基因,包括锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活剂样效应核酸酶(TALENs)和簇状有规律间隔短回文重复(CRISPR)/Cas9系统。
在这些技术中,CRISPR/Cas9是使用最广泛和最强大的基因编辑工具。CRISPR/Cas9是基于细菌用来防御病毒的一种自然防御机制,该系统由两个主要部分组成:Cas9酶,它就像一把切割DNA的分子剪刀,以及一个引导RNA分子,它将Cas9酶引导到DNA上的理想位置。一旦Cas9酶切割了DNA,细胞的自然修复机制将试图修复断口,这一修复过程可以被利用来对DNA序列进行特定的改变。
通过在Cas9酶切割DNA的同时向细胞提供一块新的DNA,科学家可以引导修复过程将新的DNA插入基因组,有效地编辑生物体的基因。CRISPR/Cas9使科学家能够在广泛的生物体中对DNA进行精确和有效的改变,从细菌和酵母到植物和动物,从而彻底改变了基因编辑的实验进程,该技术已经被用来创造抗病虫害的转基因作物,治疗小鼠的遗传疾病,并对癌细胞进行改造,使其更容易接受治疗等方面。
与任何新技术一样,在使用基因编辑时必须考虑到伦理问题,其中最有争议的问题就是能否在人类胚胎中使用基因编辑技术,因为这很有可能会被用来创造具有特定遗传特征的 "设计婴儿",世界各地的顶尖科学家都曾呼吁暂停对于人类胚胎的基因编辑研究,直到该技术的安全性和伦理影响得到充分评估。
虽然对于人类胚胎基因编辑的技术伦理问题的怀疑是合理的,但同时需要注意的是,基因编辑有可能治愈很多针对特定人群的遗传性疾病,比如一直折磨着世界各地几百万非洲裔的镰状细胞性贫血,就有可能通过基因编辑纠正导致这种疾病的基因突变而治愈这种疾病。其他诸如囊性纤维化和亨廷顿氏病,都可以通过纠正导致这些疾病的突变基因来进行治疗,还可以通过工程免疫细胞更好地进行癌症治疗。
虽然基因编辑技术有这么广泛的可见的应用场景,但我们仍需要谨慎地对待这项技术,因为同时基因编辑也会伴随着许多我们无法预知的潜在风险,随着我们的科学家继续开发和完善基因编辑技术,我们更需要以负责任的态度来使用这项技术。