在医学不断探索与突破的征程中，每一个新药的诞生都承载着无数患者的希望。2025年3月14日，国家药品监督管理局（NMPA）官网的一则重磅消息，让无数甲状腺眼病患者和家属看到了希望的曙光——信达生物研发的IGF-1R单抗替妥尤单抗N01注射液（IBI311）获批上市，专门用于治疗甲状腺眼病（TED）。这一历史性的突破，不仅是信达生物的骄傲，更是中国医疗领域的重大里程碑，意味着中国甲状腺眼病治疗正式迈入靶向治疗新时代。
甲状腺眼病，是一种与甲状腺问题紧密相关的器官特异性自身免疫疾病。这种疾病在成人眼眶疾病中十分常见，尤其是40至60岁的人群，发病率较高。据相关数据显示，该病年发病率约为每10万人中有16名女性和2.9名男性患病，患病率在0.1% - 0.3%之间 。别小看这些数字，背后却是无数患者难以言说的痛苦。
患者们往往会出现眼球突出、复视等症状。严重时，甚至可能导致失明，极大地影响视力和生活质量。曾经有一位患者，原本是生活中的摄影爱好者，却因为甲状腺眼病导致眼球突出、视力下降，再也无法像以前一样轻松地捕捉美好的瞬间，连日常的出行都变得小心翼翼，生活的乐趣大打折扣 。
在替妥尤单抗获批之前，临床治疗甲状腺眼病主要依赖糖皮质激素。然而，这种治疗方式存在诸多弊端。一方面，糖皮质激素的副作用明显，像继发性骨质疏松等问题，让患者在对抗眼病的同时，还要承受其他健康风险；另一方面，对于突眼症状的改善效果并不理想，很多患者即便长期使用激素，眼球突出的情况依然没有得到有效缓解 。至于二线治疗方案，如再次使用激素冲击疗法、联合眼眶放疗或使用其他免疫调节剂，治疗效果也常常差强人意，无法满足患者的需求。
此次获批上市的替妥尤单抗，无疑是甲状腺眼病患者的救星。它是信达生物研发的一款靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的单克隆抗体药物 。IGF-1R在发育、代谢及免疫调节中发挥着重要作用，而在TED患者的眼眶成纤维细胞（OFs）、B细胞、T细胞中，它更是处于过表达状态 。替妥尤单抗就像一位精准的“杀手”，通过特异性地结合并抑制IGF-1R的活性，阻断IGF-1和IGF-2的信号传导，从而减少眼眶成纤维细胞的增殖、分化和炎症反应，有效改善TED患者的症状。
替妥尤单抗的获批，离不开其出色的临床试验数据。在一项在中国TED受试者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照II/III期注册临床研究RESTORE-1中，它展现出了令人惊叹的疗效。第24周时，接受IBI311治疗的受试者研究眼的眼球突出应答率（研究眼相对于基线突眼度回退≥2mm，且不伴有对侧眼突眼度增加≥2mm的受试者比例）显著优于安慰剂组 ：IBI311组高达85.8%，而安慰剂组仅为3.8%，两组差异达到81.9%（95%CI：69.8%-93.9%，P<0.0001） 。
除了眼球突出应答率这一主要研究终点，在关键次要研究终点上，如研究眼的眼球总体应答率(研究眼相对于基线突眼度回退≥2mm及研究眼临床活动性评分改善≥2分的受试者比例)、研究眼临床活动性评分（CAS）为0或1的受试者百分比、研究眼的眼球突出度较基线的改变等，IBI311也都显著优于安慰剂组 。而且，整个研究期间IBI311整体安全性良好，未发生严重不良事件，让患者和医生都更加放心。
与海外已上市的同类药物相比，信达生物的替妥尤单抗也有着独特的优势。美国Horizon Therapeutics公司研发的替妥尤单抗（海外商品名Tepezza）是全球首个治疗甲状腺眼病的靶向生物药 。但它存在着价格高昂的问题，疗程费用约300万元，这让很多国内患者望而却步，可及性极低 。而信达生物的替妥尤单抗（商品名“信必敏”），治疗费用仅为Tepezza的1/15 。并且，由于该药物给药剂量与体重相关，中国患者体重较美国患者更轻，实际治疗费用还会更低。在剂型方面，美国上市的替妥尤单抗为冻干粉针剂，而信达生物的信必敏是经过剂型改良的注射液水针，不仅稳定性良好，在成本、工艺简便性和依从性方面也更具优势，可显著降低医护人员药物配制操作的相关风险 。
中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科的范先群教授表示：“作为眼科医生，我特别高兴地看到中国首个甲状腺眼病新药——替妥尤单抗N01获批上市。我相信它将为中国患者提供与国际接轨的治疗方案，并期待它能为全球甲状腺眼病患者带来更多的治疗选择 。”信达生物临床开发高级副总裁钱镭博士也表示：“面向未来，信达生物将持续深耕肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科四大治疗领域，陆续推出更多高质量的生物创新药 。”
信达生物替妥尤单抗的获批上市，是甲状腺眼病治疗领域的一场及时雨。它为那些在黑暗中苦苦挣扎的患者带来了光明和希望，让他们有望重新恢复正常生活，摆脱疾病的困扰。相信在未来，随着更多像替妥尤单抗这样的创新药物不断涌现，人类将在攻克疑难病症的道路上迈出更加坚实的步伐，为全球患者的健康福祉做出更大的贡献 。让我们共同期待医学的不断进步，见证更多生命的奇迹！
