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针对骨肉瘤ADC新药拟纳入突破性治疗品种
2月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，翰森制药申报的注射用HS-20093拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗经至少二线治疗后进展的骨肉瘤患者。HS-20093（GSK'227）是一种新型B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC），其后线治疗复发或难治性骨肉瘤适应症刚刚于今年1月被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。本次也是继小细胞肺癌适应症后，HS-20093第二次被CDE拟纳入突破性治疗品种，此次针对适应症为骨肉瘤。
骨肉瘤主要影响儿童和年轻成人，是常见的原发性骨癌，占所有骨癌的20%~40%。大约20%~30%的局部（非转移性）骨肉瘤患者和80%的转移性骨肉瘤患者经历复发或难治性疾病。在接受一线化疗后，复发或难治性骨肉瘤患者的治疗选择非常有限，没有明确的护理标准。对于既往二线经治后进展的骨肉瘤患者，临床也急需新的治疗选择。
HS-20093是一种新型B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，目前正在中国开展用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌以及其他实体瘤的多项1期、2期及3期临床研究。
2023年12月，翰森制药宣布授予葛兰素史克（GSK）全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门及台湾地区），以开发、生产及商业化HS-20093。
2025年1月，GSK宣布GSK'227（HS-20093）获得FDA授予的突破性疗法认定。本次FDA突破性疗法认定得到了翰森制药正在推进的ARTEMIS-002研究数据的支持。这是一项正在进行的2期、开放标签、随机、多中心临床试验，评估HS-20093/GSK'227在复发或难治性骨肉瘤及其他不可切除的骨和软组织肉瘤患者中的有效性和安全性。该试验共纳入了60多名患者，其中42名患有骨肉瘤。
ARTEMIS-002的结果已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。该研究分为两个队列：队列1入组经标准治疗后进展的进展期骨肉瘤患者，随机接受8.0mg/kg或12.0mg/kg的HS-20093治疗；队列2入组其他不可手术切除、无标准治疗方案或标准治疗失败/不耐受的骨与软组织肉瘤患者，接受12.0mg/kg的HS-20093治疗。给药方案为静脉注射，每3周1次（Q3W）。研究的主要终点是研究者根据RECIST 1.1评估的客观缓解率（ORR）。
截至2024年3月20日，队列1共计入组42例骨肉瘤患者，既往中位治疗线数为3线，其中35例患者（83.3%）存在肺转移；有38例患者至少进行一次基线后的肿瘤评估，12.0mg/kg组的客观缓解率（ORR）为17.4%，中位无进展生存期（PFS）未达到；8mg/kg组的中位PFS为4.0个月。队列2共计入组20例其他骨与软组织肉瘤患者，既往中位治疗线数为3线，其中18例患者（90%）存在肺转移；20例其他骨与软组织肉瘤患者均为疗效可评估患者，ORR为25%，中位PFS为7.1个月。安全性上，常见≥3级的不良事件（发生率≧10%）为中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低、淋巴细胞计数降低、血小板计数降低和贫血。
根据研究者的出的结论，2期小样本的初步数据显示，HS-20093在既往充分治疗的复发或难治性骨与软组织肉瘤患者中表现出了较强的抗肿瘤活性，优于临床现有标准治疗历史数据，且安全耐受性良好。临床研究数据支持HS-20093在骨与软组织肉瘤上的后续开发。
除了针对骨肉瘤，此前HS-20093/GSK'227已在中、美、欧分别获得监管认定，包括：2024年8月，FDA授予GSK'227突破性疗法认定，用于含铂化疗期间或之后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者治疗；2024年11月，中国NMPA将HS-20093纳入突破性治疗药物，拟定适应症为经标准一线治疗（含铂双药化疗联合免疫）后进展的广泛期小细胞肺癌；2024年12月，欧洲药品管理局 (EMA)授予 GSK'227优先药物（PRIME）认定，用于复发广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的治疗。（来源：医药观澜）
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强生宣布埃万妥单抗注射液在华获批，一线治疗EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者
此次获批是基于PAPILLON临床Ⅲ期研究，结果表明，与单独化疗相比，埃万妥单抗联合化疗可将疾病进展或死亡风险降低61%
强生公司宣布，旗下创新治疗药物埃万妥单抗注射液正式获得国家药品监督管理局批准，与卡铂和培美曲塞联合给药，用于经检测确认携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。此次获批标志着强生在华正式进军肺癌治疗领域，有望重新定义治疗标准、开创肺癌治疗的新时代。
此次埃万妥单抗的获批是基于一项随机、开放标签、PAPILLON临床Ⅲ期研究结果。该研究表明，与单独化疗相比，埃万妥单抗联合化疗可将疾病进展或死亡风险降低61%。基于PAPILLON临床试验结果，美国国家综合癌症网络（NCCN）《NCCN临床实践指南》推荐埃万妥单抗联合化疗作为EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌患者的首选一线治疗方案。
肺癌在我国所有恶性肿瘤中发病率和死亡率均居首位。据统计，我国每年肺癌的新发病例超过100万例，占全球肺癌患者总数的三分之一以上。非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，约占所有肺癌的85%[7]。其中，EGFR基因突变是非小细胞肺癌中最常见的驱动基因，我国约有40%的患者携带这一突变类型。目前有25%-40%的EGFR突变患者因病程进展严峻无法进入二线治疗。EGFR 20号外显子插入突变是第三大常见的突变。通常，由该突变驱动的非小细胞肺癌相较于EGFR常见突变驱动的肺癌患者，其预后更差，生存期更短。研究显示，携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者对目前已获批上市的第三代EGFR-TKI靶向药物和化疗的疗效有限，患者普遍预后较差，面临生存期和生存质量的双重挑战。因此，在一线治疗阶段为患者提供更加有效的治疗方案至关重要。（来源：强生创新制药）
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重庆医科大学金鑫团队：慢性压力如何通过口腔微生物促进头颈癌？
近日，重庆医科大学金鑫团队在GUT（IF=23.1）在线发表题为“Dysbiotic oral microbiota-derived kynurenine, induced by chronic restraint stress, promotes head and neck squamous cell carcinoma by enhancing CD8+ T cell exhaustion”的研究论文。
该研究表明慢性束缚应激诱导的口腔菌群失调衍生的犬尿氨酸通过增强CD8+ T细胞耗竭促进头颈鳞状细胞癌。研究结果表明，接受CRS的小鼠表现出比不接受CRS的对照小鼠更高的HNSCC和口腔微生物生态失调发生率。暴露于CRS后，假单胞菌属和韦荣氏菌属被富集，而某些口腔细菌，包括棒状杆菌属和葡萄球菌属被耗尽。此外，暴露于4NQO治疗的无菌小鼠中，口腔微生物群的突变促进了HNSCC的形成，导致口腔和肠道屏障功能障碍，并诱导宿主代谢组转移，血浆Kyn增加。在应激条件下，还发现Kyn激活了肿瘤反应性CD8+ T细胞中的芳香烃受体(AhR)核转位和去泛素化，从而促进HNSCC肿瘤形成。总之，CRS诱导的口腔微生物菌群失调在HNSCC中起着原发性作用，并可影响宿主代谢。从机理上讲，在应激条件下，Kyn通过其去泛素化作用稳定AhR，从而促进CD8+ T细胞衰竭和HNSCC肿瘤形成。（来源：iNature）04
医疗“国之重器”登场，耗资12亿元！华东首个重离子医学中心启用
2025年2月13日，历时3年，耗资12亿元的浙江省肿瘤医院重离子医学中心在杭正式启用。此前，国内已有三个城市开展重离子治疗，分别为上海（2015）、甘肃武威（2020）、甘肃兰州（2024），浙江紧随其后。
浙江省肿瘤医院重离子医学中心位于杭州市拱墅区半山东路，项目总投资约12亿元，总用地5800m2，建筑总面积1.36万m2，地下两层，地上三层。主要包括重离子加速器装置设备大厅、中央控制室及4个治疗室，配置着由中国科学院近代物理研究所自主研发的最优化、最具安全性和先进性的重离子治疗装置系统。（来源：浙江省肿瘤医院）
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国家医保局重点工作公开：2025基本实现集采、国谈药品直接结算
2月14日，国家医保局发布《医保领域“高效办成一件事”2025年度第一批重点事项清单》，清单共6个事项，其中重点提出2025年底前，全国80%左右统筹区基本实现与定点医药机构即时结算。定点医药机构医保与定点医药机构即时结算基本实现医保部门与医药企业对集采药品的直接结算，加快推动与医药企业对集采医用耗材、国谈药的直接结算。医药企业集采药品耗材、国谈药直接结算。（来源：药融圈）
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