近日，FDA（美国药监局）批准伊普可泮，用于成人高危IgA肾病患者（尿蛋白大于1.5克）。

这是IgA肾病的第三种药物上市。（前两种依次是布地奈德迟释胶囊、斯帕森坦）

可能许多肾友还不知道：

啥是伊普可泮？

Iptacopan是全球首款补体抑制剂。补体是IgA肾脏炎症的发起者，因此补体抑制剂具有阻断肾脏炎症的作用。

2024年4月，Iptacopan被中国药监局批准上市，中文名伊普可泮，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿。

当时，伊普可泮治疗IgA肾病的试验只做到了2期，无法批准用于肾病。

要知道，以往中国药监局上市新药时间，普遍比美国药监局落后1年以上，而今年对阵发性睡眠性血红蛋白尿适应症批准上市，只落后了4个月。这说明中国药监局的审批能力在提升；研制伊普可泮的跨国药企：诺华，也越来越重视中国市场。我们有理由相信，我国批准伊普可泮治疗IgA肾病也不远了。

伊普可泮治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的适应症，刚刚在中国获批的同时，2024世界肾脏病大会恰好召开，揭晓了它治疗IgA肾病的3期试验（APPLAUSE-IgAN试验）的中期结果。

中期结果显示：

IgA肾病应用伊普可泮9个月后，尿蛋白下降了44%！

本次审批上市，便是依据APPLAUSE-IgAN试验的中期结果。

44%的降幅，看似不并不能使很多肾友的尿蛋白达标，但他作为补体抑制剂这条途径中唯一的一种药物，可以与其他途径的药物联用。只要医生懂搭配，不愁尿蛋白降不下来。

中期结果（9个月）的目的主要是看尿蛋白获益，而看肾功能获益需要整个3期试验全部完成。到时候我们可以重点看看：如果肾功能下降了，那么下降速度减慢了多少；如果肾功能提升了，那么提升幅度是多少。

既然伊普可泮已经在我国上市，我国IgA肾友能不能用它？

理论上来讲，我国药监局未批准的药物，国内一般是不用的，这相当于“无照驾驶”。

当然，这只是理论上。实际上，医生有一定的特事特办的灵活决定权。在应用已有药物无法控制病情的情况下，对于机制符合、试验也成功了的药物，虽未获得国家药监局批准，医生可以向医院伦理委员会提交申请，超适应症用药。

历史上在肾内科，普利/沙坦类药物、列净类药物、以及现在正在试验审批的非奈利酮，等等药物，有很多先应用、后批准的先例。

有的时候，超适应症用药申请多了，你不超，反而成了“不科学的做法”。有的省份会直接出台超适应症用药指南，统一超适应症，其他省份也默契遵守，已然成了业界惯例，国家药监局也并不干预。

所以本次美国药监局批准，虽不能直接用于我国，也给了我国肾病医生很大的信心，为超适应症用药申请做了铺垫。

最后，最关键的来了：价格。和以往的其他很多便宜药不一样的是：

目前的伊普可泮非常贵！

3.54万元一盒，一盒用一个月，一年要12盒也就是12×3.54=42.48万元。

每年42万，这个价格贵吗？

贵不贵，要看和谁比：

和发达国家的价格相比，我国的这个价算是低了；

但和咱们广大IgA肾友的收入相比，这价格显然贵得离谱！只有少数肾友负担得起。

我国家庭平均年收入10.27万元/家，只有伊普可泮的4分之1。我曾经说过：任何超过家庭年收入的药物，都不应该成为一线方案。（除非是救命药，但肾病不是致命性疾病、伊普可泮也救不了命）

伊普可泮的作用，主要还是未来可期：

一是作为全球首款成功的补体抑制剂，打开了一条新的治疗途径，这会吸引更多药企加入进来，通过补体途径为肾友们改善肾脏损伤；

二是随着时间推移，十来年后价格会显著下降，到时候王谢堂前燕、飞入百姓家！