特立氟胺（teriflunomide）是一款口服嘧啶类合成酶抑制剂和免疫调节剂，于2012年9月12日获美国FDA批准，用于治疗成人复发性多发性硬化症（multiplesclerosis，RMS）¹。目前，特立氟胺片已经被纳入了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类常规范围。

特立氟胺药品图

那么复发性多发性硬化症（RMS）是一种什么样的疾病呢？

复发性多发性硬化症是一种慢性炎性自身免疫性疾病，主要影响中枢神经系统。该病在女性中的发病率至少是男性的两倍，导致患者出现多种症状，如疲倦、视力衰退、行走不稳、身体麻木、眩晕和小便失禁，严重影响患者的日常生活。随着病情的发展，患者在发病15年后可能需要使用辅具等装置，30%的患者甚至需要以轮椅代步，由此可见该疾病是一种严重影响患者生活质量的疾病，而特立氟胺对该疾病有显著的治疗效果。

多发性硬化症的症状表现示意图

特立氟胺是一种经典的口服疾病修正治疗（DMT）药物，能够有效降低MS患者年复发率、延缓残疾进展，既往认为其主要通过抑制免疫细胞增殖和细胞因子的释放来减轻中枢及外周炎症来发挥疗效²。为了更好地了解该疾病患者使用特立氟胺的有效性及安全性，研究人员进行了一项研究试验。

这是一项针对四川大学华西医院多发性硬化中心确诊为复发缓解型硬化症（RRMS）的患者进行的研究分析。这些患者连续服用特立氟胺治疗至少6个月。研究采用了扩展残疾量表（EDSS）评分和25英尺行走时间（T25FW）及多发性硬化行走功能量表-12（MSWS-12）来评估患者的残疾和运动功能。

该试验记录了患者使用特立氟胺治疗6个月后的复发和残疾进展情况，并比较了初始用药为重组人干扰素β-1b的患者在转换为特立氟胺前后的疗效。主要观察指标是使用特立氟胺至少6个月后的无复发率和年复发率；次要观察指标是使用特立氟胺至少6个月后的EDSS评分及行走功能比较,以及不良反应和用药中断情况。

最终纳入60例患者进行统计分析，口服特立氟胺的中位时间为13个月。用药6个月后，年复发率显著下降，无复发率为78.33%。EDSS评分、MSWS-12评分、T25FW在用药前后未见明显差异。21例患者出现不良反应，最常见的是脱发，没有严重不良反应记录。总的来说，在为期13个月的观察期内，RRMS患者口服特立氟胺能显著降低年复发率，且安全性较好³。

特立氟胺在多发性硬化症治疗中的作用和疗效正在不断深入的研究中得到进一步验证。未来的研究将进一步揭示特立氟胺的作用机制和治疗效果，为患者提供更好的治疗选择和更好的生活质量。同时，我们也期待着更多的新药和新治疗方法的发展，为多发性硬化症患者带来更好的长期疗效和福祉。

参考文献：

1.石琳(编译),董金华(审校)."特立氟胺(Teriflunomide)."中国药物化学杂志2(2013):1.

2.邱伟教授，主任医师、博士生导师，中山大学附属第三医院.

3.王健丞,石紫燕,陈虹西,等.复发缓解型多发性硬化患者特立氟胺治疗的有效性及安全性[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2022,29(4):4.

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