近日，美国FDA扩大了BIVIGAM（静脉注射免疫球蛋白，10%液体）的批准范围，纳入2岁及以上患有原发性体液免疫缺陷（例如，常见变异性免疫缺陷、X-连锁无丙种球蛋白血症、先天性无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征、严重联合免疫缺陷）的儿科患者。

原发性体液免疫缺陷主要是抗体缺陷，其特征是B细胞内在异常，通常会导致B细胞数量减少、抗体产生受损或两者兼而有之。原发性体液免疫缺陷有400多种。患有原发性体液免疫缺陷后，患者的免疫系统（负责保护免受感染和抵抗疾病的部分）缺失或无法正常运作。因此，患者的身体无法像应有的那样保护免受细菌侵害，因此更有可能发生感染并更频繁地生病。

因为缺陷主要限于B细胞，所以原发性体液免疫缺陷与其他免疫缺陷是分开的，在其他免疫缺陷中，异常B细胞活性在疾病表现中仅起部分作用。

BIVIGAM 是一种纯化、无菌、即用型浓缩人免疫球蛋白抗体制剂，含有多种与正常人血浆中发现的抗体相似的抗体。这些抗体针对细菌和病毒，有助于保护原发性体液免疫缺陷患者免受严重感染。

此前，BIIVIGAM的适应症仅限于12岁及以上的原发性体液免疫缺陷患者。

BIVIGAM于2019年5月获得FDA批准，适用于治疗原发性体液免疫缺陷，包括一组遗传性疾病：X-连锁和先天性无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷。

此次扩大批准得到了一项前瞻性、开放标签、单臂研究(NCT03164967)数据的支持，该研究对16名2至16岁患有与体液免疫缺陷相关的原发性免疫缺陷病的儿科受试者进行了研究。受试者与者每3或4周接受一次BIVIGAM输注，持续约5个月。

疗效基于急性严重细菌感染的发生率。结果显示，在152天的平均观察期内没有发生急性严重细菌感染。在此期间，没有因感染而住院的报道，也没有患者需要静脉注射抗生素。在整个研究过程中，所有患者的总IgG谷值水平均维持在500mg/dL以上。

BIVIGAM还在第二项开放标签、单组试验中进行了评估，该试验有63名受试者，其中9名是儿童。研究发现BIVIGAM在儿科和成人患者中的药代动力学、安全性和疗效相似。在12个月的研究期间，2名受试者报告了2次严重细菌感染（均为细菌性肺炎）；每年的严重细菌感染平均率为0.037。

参考来源：‘ADMA Biologics Announces FDA Approval for BIVIGAM® in the Pediatric Patient Setting for Those 2 Years of Age and Older’，新闻稿。ADMA Biologics, Inc.；2023年12月12日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。