近期，国家医保局公布了新版药品目录名单，而关注度非常高的CAR-T细胞疗法也是如意料般没有进入新版医保名单。这是因为CAR-T细胞治疗药物昂贵，仅靠基本医保制度难以完全支撑。那么到底为什么有这么多人希望CAR-T细胞疗法能够纳入医保呢？
其实这主要是因为CAR-T细胞治疗在血液肿瘤治疗中具有显著的效果，并且已经有越来越多的患者成功获益于CAR-T细胞疗法。我们一起来了解CAR-T细胞治疗在血液肿瘤的效果吧。
RD13-02实现16例患者达到完全缓解或完全缓解伴血液学不完全恢复
RD13-02是一款靶向CD7的通用型CAR-T细胞产品，用于治疗复发/难治性的CD7阳性的T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤，2024年美国血液学会（ASH）年会上将公布RD13-02的I期最新临床数据。结果显示：
17例可评估的患者中有14例达到完全缓解或完全缓解伴血液学不完全恢复(CR/CRi)。第二次输注两个月后，又有2例患者达到完全缓解或完全缓解伴血液学不完全恢复(CR/CRi)，实现完全缓解或完全缓解伴血液学不完全恢复的所有患者均实现微小残留病（MRD）阴性。
WU-CART-007实现91%的患者获得临床缓解
WU-CART-007是一款靶向CD7的CAR-T细胞疗法，用于复发或难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病或T细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者。2期研究中，WU-CART-007实现91%的患者获得临床缓解。
11例患者中，总缓解率（ORR）高达91%，2例具有髓外疾病的R/R T-LBL患者达部分缓解（PR），复合完全缓解率（CRc）为73%，中位缓解持续时间（DOR）为6.2个月。
GLPG5101实现93.3%的患者肿瘤缩小或消失
GLPG5101是一款自体CD19 CAR-T细胞治疗候选产品，在2024年欧洲血液学协会（EHA）上，展示了GLPG5101在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）中的1/2期ATALANTA-1研究的令人鼓舞的新数据。共34例患者接受GLPG5101治疗，结果显示：第 1 阶段16例疗效可评估患者中，客观缓解率（ORR）为87.5%，其中12例患者达到完全缓解 （CR）。第 2 阶段15例可评估患者中，客观缓解率（ORR）高达 93.3%，也就是说有14名对治疗有反应，而且这14例患者均达到完全缓解。
截图源于参考资料6
OriCAR-017实现所有多发性骨髓瘤患者缓解
OriCAR-017是一种针对GPRC5D靶点的CAR-T细胞疗法，2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告了其长达2年的随访数据。10例评估疗效的多发性骨髓瘤患者中，总缓解率（ORR）实现惊人的100%!其中严格完全缓解（sCR）率也高达80%，也就是说有8例患者实现严格意义的完全缓解！非常好的部分缓解率(VGPR)为20.0%。中位缓解持续时间(mDoR)为10.43个月，中位无进展生存期(mPFS)为11.37个月。
结语
此次CAR-T细胞疗法虽然没有纳入医保，但是国家医保局正在着力构建“1+3+N”的多层次医疗保障体系，为创新药拓展更大的发展空间，更好满足人民群众多层次医疗保障需求。相信在技术的不断进步下，CAR-T细胞的定价会有所下降，增加被纳入基本医保药品目录的可能性。
参考资料
1.https://www.nhsa.gov.cn/art/2024/11/28/art_14_14884.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.https://wugen.com/phase-2-findings-show-wugens-investigational-allogeneic-car-t-wu-cart-007-was-highly-effective-and-surpassed-standard-of-care-in-treating-hard-to-treat-t-all-lbl-data-presented-today-at-eu/
4.2024 EHA abstract S110. WU-CART-007, AN ALLOGENEIC CAR-T CELL TARGETING CD7, IS HIGHLY EFFECTIVE AGAINST RELAPSED/REFRACTORY (R/R) T-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA/LYMPHOMA (T-ALL/LBL)
5.https://www.glpg.com/press-releases/galapagos-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-phase-1-2-atalanta-1-study-of-cd19-car-t-glpg5101-in-relapsed-
6.https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-
7.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7511
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