文章来源：医药投资部落 2024年7月24日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（信念医药）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。 此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，中国医药产业也有望正式进入基因疗法时代。 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。 本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。 截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。 血友病是一种遗传性凝血障碍，主要分为两种类型：血友病A和血友病B。 血友病A（Hemophilia A 或甲型血友病）是由于凝血因子VIII（FⅧ）缺乏或功能异常引起的。它是血友病中最常见的类型，约占80%至85%的病例。 血友病B（Hemophilia B 或乙型血友病）则是由于凝血因子IX（FⅨ）缺乏或功能异常引起的，约占血友病病例的15%至20%。 目前，全球范围内已经上市了3款针对血友病治疗的基因疗法。 全球首款治疗血友病A的基因疗法是BioMarin的Roctavian疗法，2022年8月首次在欧盟获得上市批准，2023年6月29日在美国获FDA批准上市。 针对血友病B，全球首款基因疗法Hemgenix于2022年在美国获得FDA的批准上市，其定价为350万美元，一度刷新了全球最贵药物的记录。 但是也有评论指出：Hemgenix倘若有效，与某些血友病患者一生中可能花费1500万至2000万美元的治疗和护理费用相比，还是相当划算。 目前，上述两款药物都还处于商业化推广的前期。 对于Roctavian而言，尽管此前有国外投行预测Roctavian的年销售峰值约为22亿美元，‌BioMarin自身对Roctavian基因疗法在2023年的销售预期是0.5亿~1.5亿美元。 但实际上，‌2023年这款药物的销售额仅为350万美元，‌远低于之前各方的预期。 至于Hemgenix，目前尚未看到公开的销售金额。 2023年6月，Hemgenix疗法的研发公司CSL Behring和uniQure宣布，首名患者接受了B型血友病基因疗法Hemgenix治疗，该疗法完成商业化首单。 此次信念医药的基因疗法如果获批，其在中国市场的定价和长期销售金额，也将备受业界关注。 据悉，未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。