7月20日上午，中山市人民医院采用CAR-T双靶点技术治愈了一位29岁女患者的单纯性难治性系统性红斑狼疮。

△图片来源：南方日报

系统性红斑狼疮

系统性红斑狼疮是一种病因未阐明的可累及全身多个系统的慢性弥漫性结缔组织病，患者血清中存在以抗核抗体为代表的多种自身抗体，对自身组织展开攻击造成多系统器官的病变。系统性红斑狼疮的全球发生率约为（12～39）/10万，黑人患病率最高，我国大概有100万患者，患病率居全球第二位。

从某种意义上说，目前系统性红斑狼疮仍是“不治之症”，现有手段仅能够对症治疗，缓解病情，且几乎需要患者终身服药，无药完全缓解率仅为0.76%。20～40岁的育龄女性尤为高发，且患病期怀孕更对孕妇和胎儿增加了风险，造成千万家庭备受折磨。

2015年7月，刚生完孩子9个月的王音（化名）全身起了小红点，总是发烧，血小板较低，在省医院确诊为系统性红斑狼疮。

王音描述，“怀孕时我初次诊断了系统性红斑狼疮，为了治疗疾病，爱人带我先后往返广州多家医院诊治，高额的费用和各种药物没有给我带来缓解，甚至后期出现了狼疮肾病和脑病，并于2021年实施了颅脑手术，至今颅骨还没有全覆盖”。

医院风湿免疫科主任何善智表示：“这位患者刚入院时全身水肿，蛋白尿明显，抗体阳性，我们给她做了传统的激素、免疫抑制治疗，还做了7次生物治疗，但效果都不好，出现狼疮脑病，还出现肺动脉高压、肺纤维化等并发症，肾穿刺也发现狼疮的活动。这说明传统治疗和生物治疗都不理想。”

鉴于CAR-T疗法对大B细胞淋巴瘤等肿瘤治疗具有显著效果，医生团队决定采用CAR-T技术给患者治疗红斑狼疮。今年5月份病人签了知情同意书，5月20日对患者进行单采细胞，6月17日回输T细胞。

结束治疗痊愈后的王音说：“现在我身上的红点没有了，激素药、免疫抑制剂都不用吃了，我的精神也很好，各项指标都很好。今天是第三次来复查，前二次复查结果都比较好。我很感谢这些妙手回春的医护人员给了我第二次生命。”

CAR-T治疗技术

这个治疗过程就是把能产生人体免疫因子的淋巴细胞在体外培养，并采用基因工程技术使之成为具有靶向杀伤能力的细胞，然后再重新输入患者体内，有针对性地把“致病种子”细胞杀死，这是一种新型精准靶向疗法。

后期正常免疫细胞会逐渐产生，恢复正常人的免疫状态，这项技术的主要优势是，对患者损伤非常小，而且有望摆脱终身服药，实现彻底治愈的效果。

其实国内外此前也有利用CAR-T技术直接或间接治疗系统性红斑狼疮的案例报道。

深圳晚报报道案例

40岁出头的王芳芳（化名）患有系统性红斑狼疮20多年了。去年6月开始，她的右腿出现疼痛，只能坐轮椅，在湖北老家被确诊为一种侵袭性很强的肿瘤——弥漫大B细胞淋巴瘤。去年8月中旬，王芳芳从湖北老家来到北京大学深圳医院求医，并幸运地获得了参与该院细胞治疗中心针对血液肿瘤的临床试验机会，接受了复合双靶点CAR-T（CD19/BCMA）细胞免疫疗法。

回输一个月复查：

弥漫大B细胞淋巴瘤完全消失，不用坐轮椅，可以依靠拐杖慢慢走路；

回输两个月复查：

她可以脱离拐杖自己走路；

回输九个月复查：

王女士体内B细胞恢复正常水平，所有与红斑狼疮有关的自身抗体全部转阴，表示她体内的免疫功能重建，这意味着她的红斑狼疮已经 "临床治愈"，也许再也不用每天吃药了。

截止目前，经过国内外公开的文献查询，这是全球首例使用复合双靶点CAR-T细胞免疫疗法同时临床治愈弥漫大B细胞淋巴瘤和难治性红斑狼疮的案例。

《新英格兰医学期刊》案例

2021年8月5日，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员在《新英格兰医学期刊》上发表文章。研究团队对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗，该疗法让她的病情很快得到缓解，且没有明显副作用。该患者也成为了世界上首个接受CAR-T细胞治疗的狼疮患者。