2月21日,国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破:发现了帕金森病首个神经元上病理性α-突触核蛋白关键膜受体FAM171A2,相关研究成果于2月21日在线发表于国际顶级期刊Science(《科学》)。
这一全新治疗靶点FAM171A2的发现,有助于进一步开发药物,从而有望从疾病早期对帕金森病进行干预,延缓疾病进展。结合现有的对症治疗手段,将会实现帕金森病病因治疗与症状缓解的双重突破。
2月20日,郁金泰教授(右二)和本研究第一作者华山医院博士后吴凯敏(左二)、文章共同作者复旦大学脑科学转化研究院袁鹏教授(左一)和中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心刘聪教授(右一)参加媒体沟通会。
这一研究另一个令学界瞩目的亮点是进行了多个跨学科协作。中国科学院院士、复旦大学校长助理彭慧胜介绍,其中人工智能也被研究团队用于蛋白结构预测和虚拟筛选技术。在人工智能帮助下,研究者从7000余种小分子化合物中成功找到了一种小分子,可有效抑制FAM171A2蛋白和病理性α-突触核蛋白结合,并抑制多巴胺能神经元对该致病蛋白纤维的摄取。
据悉,在这一成果基础上,郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利。并计划在接下来的几年内,集中力量全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作,并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用,有望建立全球首个能够有效阻断帕金森病进展的创新性治疗手段。
主编:邱越
校对:陈龙飞